Alglucosidase Alfa
Alglucosidase alfa ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der Pompe-Krankheit (Glykogen-Speicherkrankheit Typ II), einer seltenen genetischen Störung, die durch einen Mangel des lysosomalen Enzyms saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht wird. Das Medikament wird über eine intravenöse Infusion verabreicht und hilft, die Glykogenansammlung zu reduzieren.
Alglucosidase alfa ist eine Enzymersatztherapie für die Pompe-Krankheit, die das defiziente GAA-Enzym ersetzt, um schädlichen Glykogenaufbau in den Zellen abzubauen.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB07
- RxNorm
- 629565
- Generikum
- Alglucosidase Alfa
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Lumizyme
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung der Pompe-Krankheit (Glykogenspeicherkrankheit Typ II, saure Maltase-Insuffizienz) bei Patienten aller Altersgruppen, einschließlich infantil-manifester und spät-manifester Formen der Erkrankung.
Alglucosidase alfa ist ein rekombinanter menschlicher saurer Alpha-Glukosidase (rhGAA), der eine externe Quelle des defizienten lysosomalen Enzyms bereitstellt. Nach intravenöser Verabreichung wird das Enzym von den Zellen aufgenommen und zu den Lysosomen transportiert, wo es Glykogen zu Glukose hydrolysiert und dadurch die Glykogenansammlung in Herz-, Skelett- und Atemmuskulatur reduziert.
Wird als intravenöse Infusionen verabreicht, üblicherweise alle 2 Wochen. Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie können während oder nach der Infusion auftreten. Patienten sollten während der Infusionen engmaschig überwacht werden, und eine Prämedikation kann in Betracht gezogen werden. Es können Immunantworten auf das Enzym auftreten, die möglicherweise die Wirksamkeit der Behandlung beeinträchtigen können.
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