Arimoclomol
Arimoclomol ist eine experimentelle pharmazeutische Verbindung, die zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) entwickelt wird, einer seltenen genetischen lysosomalen Speicherkrankheit, die eine fortschreitende neurologische Verschlechterung verursacht. Klassifiziert unter der ATC-Gruppe N07 (andere Nervensystem-Medikamente), repräsentiert es einen vielversprechenden Ansatz für neurodegenerative Erkrankungen.
Arimoclomol ist ein Prüfpräparat für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C, eine seltene neurologische Erkrankung, obwohl der genaue Wirkungsmechanismus noch unbekannt ist.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- N07XX17
- RxNorm
- 2694283
- Generikum
- Arimoclomol
- Wirkstoffklasse
- atc-n07
- Markennamen
- Miplyffa
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Kapsel
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites/drittes Trimestermit Vorsicht anwenden
nur anwenden, wenn eindeutig erforderlich und der Nutzen die potenziellen Risiken überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung und Ultraschalluntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
Stillzeitnicht empfohlen
Stillen abbrechen oder Arzneimittel absetzen, wobei die Bedeutung des Arzneimittels für die Mutter berücksichtigt werden muss
Säugling auf unerwünschte Wirkungen überwachen
Kinder
pädiatrisch 2 bis 11 Jahregewichtsbasiierte Dosierung
zugelassen für Patienten ab 2 Jahren; pädiatrische Dosierungsrichtlinien befolgen
regelmäßige Überwachung von Wachstum und Entwicklung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Kinder
Jugendliche 12 bis 18 JahreStandard-Erwachsenendosierung
zugelassen zur Anwendung; Standard-Dosierungsschema befolgen
regelmäßige Sicherheitsüberwachung
Ältere Menschen
Ältere ab 65 Jahrenam unteren Ende des Dosierungsbereichs beginnen
mit Vorsicht anwenden aufgrund begrenzter Daten bei älteren Patienten
Nieren- und Leberfunktion überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
leichte bis mäßige Niereninsuffizienzkeine anfängliche Dosisanpassung erforderlich
Nierenfunktion während der Behandlung überwachen
Nierenfunktion periodisch überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichte bis mäßige Leberinsuffizienzkeine anfängliche Dosisanpassung erforderlich
Leberfunktion während der Behandlung überwachen
Leberfunktion periodisch überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassung von Arimoclomol (Miplyffa) für Niemann-Pick-Krankheit Typ C
Arzneimittelklasse
Klassifizierung des Wirkungsmechanismus
Indikation
Zugelassene therapeutische Indikation in Kombination mit Miglustat
Klinische Prüfphase
Erreichtes Entwicklungsstadium für die NPC-Behandlung
Arimoclomol wird für die Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) untersucht, eine seltene autosomal-rezessive genetische Erkrankung, die durch eine abnormale Ansammlung von Cholesterin und Lipiden in den Zellen gekennzeichnet ist, die zu einer fortschreitenden neurologischen Verschlechterung führt, einschließlich Bewegungsstörungen, kognitiver Beeinträchtigung und Krampfanfällen.
Die genauen Mechanismen, durch die Arimoclomol seine klinischen Wirkungen bei NPC-Patienten entfaltet, sind noch unbekannt. Präklinische Studien deuten darauf hin, dass es durch die Induktion von Hitzeschockproteinen und die Unterstützung zellulärer Proteinfaltungsmechanismen wirken könnte, möglicherweise um den Zellen zu helfen, angesammelte Lipide effektiver zu beseitigen.
Arimoclomol ist ein Prüfpräparat und hat keine behördliche Zulassung erhalten. Es wird in klinischen Studien untersucht, um seine Sicherheit, Wirksamkeit und optimale Dosierung zu ermitteln. Patienten sollten dieses Medikament nur unter Aufsicht im Rahmen klinischer Studien anwenden, bis weitere Daten verfügbar sind.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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