Atidarsagene Autotemcel
Atidarsagene autotemcel (LENMELDY) ist eine ex vivo-Gentherapie, die zur Behandlung von Kindern mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD) zugelassen ist, einer seltenen, fortschreitenden, oft tödlichen neurodegenerativen Erkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms Arylsulfatase A (ARSA) verursacht wird. Die Therapie verwendet einen lentiviralen Vektor, um das defiziente Gen zu ersetzen.
LENMELDY ist eine Gentherapie für Kinder mit metachromatischer Leukodystrophie, bei der die eigenen Stammzellen des Patienten modifiziert werden, um das fehlende ARSA-Enzym zu produzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB21
- RxNorm
- 2677916
- Generikum
- Atidarsagene Autotemcel
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Lenmeldy
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500 mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250 mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400 mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
11 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesterkontraindiziert - Anwendung vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, da eine Busulfan-Konditionierung erforderlich ist, die teratogen wirkt
nicht zutreffend - Schwangerschaft vor und nach der Behandlung vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites Trimesterkontraindiziert - Anwendung vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, da eine Busulfan-Konditionierung erforderlich ist, die teratogen wirkt
nicht zutreffend - Schwangerschaft vor und nach der Behandlung vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes Trimesterkontraindiziert - Anwendung vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, da eine Busulfan-Konditionierung erforderlich ist, die teratogen wirkt
nicht zutreffend - Schwangerschaft vor und nach der Behandlung vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
Stillenkontraindiziert
Stillen während der Behandlung und in dem Zeitraum nach der Konditionierungschemotherapie vermeiden
nicht zutreffend
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Kinder
Säuglingekeine Anpassung - gewichtsbasierte Dosierung
angezeigt für präsymptomatische Patienten mit später infantiler MLD unter 30 Monaten und frühen juvenilen MLD-Patienten unter 12 Jahren
engmaschige hämatologische Überwachung nach der Infusion aufgrund der Myelosuppression durch die Konditionierung erforderlich
Kinder
Kinderkeine Anpassung - gewichtsbasierte Dosierung
angezeigt für frühe juvenile MLD-Patienten unter 12 Jahren
engmaschige hämatologische Überwachung und Engraftment-Beurteilung erforderlich
Ältere Menschen
Ältere Patientenmit Vorsicht anwenden
begrenzte Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten bei Patienten über 65 Jahren; Nutzen-Risiko-Bewertung erforderlich
erweiterte Überwachung der Herz- und Leberfunktion aufgrund altersbedingter Begleiterkrankungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
leichtkeine anfängliche Dosisanpassung für die Gentherapie; Busulfan kann eine Anpassung erfordern
Busulfan-Konditionierungsdosisanpassung kann je nach Nierenfunktion erforderlich sein
Nierenfunktion überwachen und Konditionierungsschema entsprechend anpassen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
mäßig bis schwerDosisanpassung für das Konditionierungsschema erforderlich
Reduktion der Busulfan-Konditionierungsdosis empfohlen; alternative Konditionierung bei schwerer Einschränkung in Betracht ziehen
häufige Überwachung der Nierenfunktion und der Medikamentenspiegel während der Konditionierung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichtkeine spezifische Anpassung für die Gentherapie
Vorsicht geboten; Leberfunktion vor der Konditionierung evaluieren
Leberfunktionsparameter überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
mäßig bis schwermit Vorsicht anwenden
bei mäßiger bis schwerer Leberinsuffizienz nicht untersucht; sorgfältige Nutzen-Risiko-Bewertung erforderlich
erweiterte Überwachung der Leberfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
FDA-Zulassungsdatum
FDA-Zulassung von Atidarsagene Autotemcel (Lenmeldy) für metachromatische Leukodystrophie
Therapeutische Klasse
Klassifizierung als autologe Gentherapie
Indikation
Zugelassene Indikation für frühkindliche MLD
Wirkmechanismus
Gentherapie unter Verwendung eines lentiviralen Vektors zur Übertragung des funktionalen ARSA-Gens
Atidarsagen-Autotemcel ist angezeigt zur Behandlung von Kindern mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD), einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit, die durch einen ARSA-Mangel verursacht wird und zu einer fortschreitenden neurologischen Verschlechterung führt.
Die Therapie umfasst die Entnahme der CD34+-hämatopoetischen Stammzellen des Patienten und deren ex-vivo-Modifikation mittels eines lentiviralen Vektors, um funktionale Kopien des ARSA-Gens einzufügen. Nach der Reinfusion der transduzierten Zellen siedeln diese sich im Knochenmark an und vermehren sich, was eine langfristige Produktion des funktionalen ARSA-Enzyms ermöglicht.
Hierbei handelt es sich um eine autologe Therapie, bei der die eigenen Zellen des Patienten verwendet werden, daher besteht kein Risiko für eine Graft-versus-Host-Reaktion oder eine Immunabstoßung. Als einmalige Gentherapie erfordert sie jedoch eine spezialisierte Verabreichung in qualifizierten Behandlungszentren. Ein Sicherheitsmonitoring bezüglich potenzieller vektorbedingter Effekte und hämatologischer Aspekte ist erforderlich.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen