Betibeglogene Autotemcel
Betibeglogene autotemcel (ZYNTEGLO) ist eine einmalige Gentherapie für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten. Sie funktioniert durch die Modifikation der eigenen Stammzellen des Patienten, um funktionelle Kopien des Beta-Globin-Gens hinzuzufügen, wodurch sie normale rote Blutkörperchen produzieren können.
Eine Gentherapie, bei der die eigenen Stammzellen des Patienten modifiziert werden, um Beta-Thalassämie zu behandeln, indem die Produktion funktionellen Hämoglobins ermöglicht wird.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- B06AX02
- RxNorm
- 2610349
- Generikum
- Betibeglogene Autotemcel
- Wirkstoffklasse
- atc-b06
- Markennamen
- Zynteglo
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 2 × 10^6 CD34+ Zellen/kg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2 × 10^6 CD34+ Zellen/kg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesterkontraindiziert
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden; erfordert myeloablative Konditionierung mit Busulfan, das teratogen wirkt
nicht zutreffend - in der Schwangerschaft vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes Trimesterkontraindiziert
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden; Gentherapie auf die postpartale Periode verschieben
nicht zutreffend - in der Schwangerschaft vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
Stillennicht etabliert
Stillen vor Behandlungsbeginn abbrechen; warten, bis das Medikament aus dem Körper eliminiert ist
Keine Daten zur Ausscheidung in die Muttermilch
Kinder
Jugendliche 12 bis 17Standard-Dosierung
Zugelassen für Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
Standardüberwachung einschließlich hämatologischer Beurteilungen und Vektor-Kopiezahl-Überwachung
Kinder
Kinder unter 12 Jahrennicht etabliert
Nicht zugelassen für Patienten unter 12 Jahren; Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
Eingeschrankte Daten verfugbar
Ältere Menschen
Altere 65 und alterIndividuelle Beurteilung erforderlich
Begrenzte Daten bei Patienten uber 65; Gesamtgesundheitszustand und Komorbiditaten vor Behandlung evaluieren
Umfassende geriatrische Beurteilung empfohlen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
Schwere NiereninsuffizienzEngmaschig uberwachen
Busulfan (Konditionierungsmittel) wird renal ausgeschieden; Dosisanpassung kann bei schwerer Insuffizienz erforderlich sein
Nierenfunktion und Busulfan-Spiegel uberwachen, falls verfugbar
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
Mittelgradige bis schwere LeberinsuffizienzIndividuelle Beurteilung erforderlich
Keine spezifischen Studien; Leberfunktion und Risiko einer veno-okklusiven Erkrankung evaluieren
Leberfunktionstests engmaschig uberwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Therapeutische Klasse
Klassifizierung von Gentherapieprodukten
Zugelassene Indikation
Therapeutische Indikation für Betibeglogen-Autotemcel
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Zynteglo
Dosierungsschema
Verabreichungsplan
Behandlung von transfusionspflichtiger Beta-Thalassämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die regelmäßige Erythrozytentransfusionen benötigen. Dies ist eine Einmaltherapie, die darauf abzielt, die Transfusionsbedürftigkeit zu reduzieren oder zu beseitigen.
Die Therapie umfasst die Entnahme patienteneigener CD34+-hämatopoetischer Stammzellen und die Verwendung eines lentiviralen Vektors (BB305), um funktionsfähige Kopien eines modifizierten Beta-Globin-Gens hinzuzufügen. Diese modifizierten Zellen werden dann zurückinfundiert, wo sie sich im Knochenmark ansiedeln und zu Erythrozyten differenzieren, die funktionelles Beta-Globin (Hämoglobin) enthalten.
Dies ist eine autologe Therapie unter Verwendung patienteneigener Zellen. Vor der Infusion ist eine myeloablative Konditionierung erforderlich. Zu den möglichen Risiken gehören ein Versagen der neutrophilen und thrombozytären Engraftment, ein verzögertes thrombozytäres Engraftment sowie das Risiko einer hämatologischen Malignität. Die Patienten sollten langfristig überwacht werden. Besprechen Sie Risiken und Nutzen ausführlich mit einem qualifizierten Behandlungszentrum, das Erfahrung mit Gentherapie hat.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen