Cerliponase Alfa
Brineura (Cerliponase Alfa) ist ein verschreibungspflichtige Enzymersatztherapie, die verwendet wird, um den Verlust der Gehfähigkeit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit spätinfantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) zu verlangsamen, eine seltene vererbte neurodegenerative Erkrankung, die auch als Batten-Krankheit bekannt ist.
Brineura ist eine Enzymersatztherapie für CLN2/Batten-Krankheit, die den Verlust der motorischen Funktionen bei betroffenen Kindern und Erwachsenen verlangsamt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 1922454
- Generikum
- Brineura
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Brineura ist angezeigt zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2), einer seltenen autosomal-rezessiven lysosomalen Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an dem Enzym Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1) gekennzeichnet ist. Es ist speziell angezeigt, um den Verlust der Gehfähigkeit bei symptomatischen Patienten zu verlangsamen.
Brineura ist eine rekombinante Form des menschlichen Enzyms Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1). Es ersetzt das defiziente oder fehlende TPP1-Enzym bei CLN2-Patienten und hilft, sich ansammelnde Speichermaterialien in Neuronen abzubauen. Das Medikament wird als intraventrikuläre Infusion direkt in die Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit verabreicht, um das Zentralnervensystem zu erreichen.
Brineura wird alle zwei Wochen von medizinischem Fachpersonal als intraventrikuläre Infusion verabreicht. Häufige Nebenwirkungen können Fieber, Erbrechen, Krampfanfälle und infusionsbedingte Reaktionen umfassen. Patienten sollten vor jeder Infusion auf Anzeichen einer Infektion überwacht werden. Dieses Medikament muss gemäß bestimmten Richtlinien gelagert und gehandhabt werden und ist nur über ein eingeschränktes Programm erhältlich.
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