Cerliponase Alfa
Cerliponase Alfa ist eine Enzymersatztherapie, die zur Behandlung einer bestimmten Form der Batten-Krankheit entwickelt wurde, einer seltenen vererbten neurodegenerativen Störung. Es wirkt, indem es ein im Gehirn fehlendes Enzym ersetzt, das direkt in die Zerebrospinalflüssigkeit verabreicht wird.
Cerliponase Alfa ist eine Enzymersatztherapie für eine seltene Form der Batten-Krankheit bei Kindern, die direkt ins Gehirn verabreicht wird.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 1922436
- Generikum
- Cerliponase Alfa
- Wirkstoffklasse
- pin-variant
- Markennamen
- Brineura
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Cerliponase Alfa ist angezeigt zur Behandlung der spätinfantilen neuronalen Ceroidlipofuszinose Typ 2 (CLN2-Krankheit), auch bekannt als klassische spätinfantile Batten-Krankheit, bei pädiatrischen Patienten.
Cerliponase Alfa ist ein rekombinantes menschliches Tripeptidyl-Peptidase-1 (TPP1)-Enzym, das das defiziente TPP1-Enzym bei der CLN2-Krankheit ersetzt. Es wird mittels intracerebroventrikulärer Infusion verabreicht, was eine direkte Zufuhr zum Zentralnervensystem ermöglicht, um die Ansammlung von Speichermaterial in Neuronen zu reduzieren.
Dieses Medikament muss von geschultem medizinischem Fachpersonal in geeigneten klinischen Einrichtungen verabreicht werden. Patienten sollten auf Anzeichen von Komplikationen mit dem Infusionssystem, Überempfindlichkeitsreaktionen und Parameter der cerebrospinalen Flüssigkeit überwacht werden. Eine regelmäßige Überwachung des neurologischen Status und des Krankheitsverlaufs ist während der Behandlung unerlässlich.
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