Cipaglucosidase Alfa-Atga
Cipaglucosidase Alfa-Atga ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der Pompe-Krankheit, einer seltenen genetischen Störung, die durch einen Mangel des Enzyms saure Alpha-Glucosidase (GAA) verursacht wird. Dieses Medikament ist speziell für Erwachsene mit spät einsetzender Pompe-Krankheit bestimmt und ersetzt das fehlende Enzym.
Eine spezialisierte Enzymersatztherapie für Erwachsene mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die den Glykogenaufbau in den Muskeln reduziert.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2667434
- Generikum
- Cipaglucosidase Alfa-Atga
- Wirkstoffklasse
- pin-variant
- Markennamen
- Pombiliti
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit (LOPD) bei Erwachsenen. Die Pompe-Krankheit ist eine seltene, vererbte lysosomale Speichererkrankung, die durch einen Mangel an saurer Alpha-Glukosidase (GAA) verursacht wird und zu fortschreitender Muskelschwäche und respiratorischen Komplikationen führt.
Cipaglucosidase alfa-atga ist ein rekombinantes menschliches Enzym der sauren Alpha-Glukosidase, das das mangelhafte GAA-Enzym ersetzt. Es wird als intravenöse Infusion verabreicht und hilft, angesammeltes Glykogen in den Lysosomen der Muskelzellen abzubauen, wodurch Zellschäden reduziert und die Muskelfunktion verbessert wird.
Während der Behandlung können infusionsbedingte Reaktionen einschließlich Überempfindlichkeit und Anaphylaxie auftreten. Eine regelmäßige Überwachung der Herz- und Atemfunktion wird empfohlen. Die Behandlung sollte von medizinischem Fachpersonal durchgeführt werden, das Erfahrung in der Behandlung der Pompe-Krankheit hat. Patientinnen im gebärfähigen Alter sollten über potenzielle Risiken während einer Schwangerschaft beraten werden.
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