Delandistrogene Moxeparvovec
Delandistrogene Moxeparvovec (ELEVIDYS) ist eine Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die entwickelt wurde, um die zugrunde liegende genetische Ursache der Krankheit anzugehen. Es verwendet ein adeno-assoziiertes Virus (AAVrh74) als Transportvehikel, um eine funktionelle Kopie des Dystrophin-Gens an Muskelzellen zu liefern.
ELEVIDYS ist eine AAV-basierte Gentherapie, die ein Mikro-Dystrophin-Gen in Muskelzellen einbringt, um die Duchenne-Muskeldystrophie zu behandeln.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX15
- RxNorm
- 2641675
- Generikum
- Delandistrogene Moxeparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Elevidys
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
10 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt signifikant die Risiken; Besprechen Sie mit der Patientin die potenziellen Risiken für den Fötus
regelmäßige fötale Überwachung und Ultraschalluntersuchungen
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden; alternative Therapien in Betracht ziehen
regelmäßige fötale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung vermeiden; Behandlung nach Möglichkeit bis nach der Entbindung verschieben
regelmäßige fötale Überwachung und Wehenüberwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
Stillzeitvermeiden
Nicht während der Stillzeit verabreichen; Ausscheidung in die Muttermilch unbekannt
Säugling bei Exposition überwachen
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Kinder
Kinder 4–5 JahreEinmalige Infusion mit 2×10^14 vg/kg
Indiziert für mobile pädiatrische Patientinnen und Patienten ab 4 Jahren mit bestätigter DMD-Mutation; Überwachung der Immunantwort vor Infusion erforderlich
Ausgangs- und regelmäßige Leberfunktionstests, kardiale Überwachung und Testung auf Anti-AAV-rh74-Antikörper
Kinder
Kinder unter 4 Jahrennicht etabliert
Nicht empfohlen für Patientinnen und Patienten unter 4 Jahren; begrenzte Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten
Erfordert sorgfältige Nutzen-Risiko-Bewertung bei Off-Label-Anwendung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Ältere Menschen
ältere Patientinnen und Patientennicht etabliert
In der Regel nicht indiziert, da DMD eine pädiatrisch beginnende Erkrankung ist; nur anwenden, wenn Nutzen die Risiken überwiegt
Umfassende kardiale und hepatische Beurteilung bei Behandlung
Niereninsuffizienz
leichte bis moderateBasierend auf aktuellen Daten keine spezifische Dosisanpassung empfohlen
Mit Vorsicht anwenden; Nierenfunktion vor und nach der Infusion überwachen
Ausgangs- und periodische Nierenfunktionstests (Kreatinin, BUN, eGFR)
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichtmit Vorsicht anwenden
AAV-Vektoren transduzieren hauptsächlich die Leber; vorbestehende hepatische Dysfunktion kann Sicherheit und Wirksamkeit beeinträchtigen
Häufige Leberfunktionstests (ALT, AST, Bilirubin); auf Transaminasenerhöhung achten
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
moderate bis schwerenicht empfohlen
Anwendung bei moderater bis schwerer hepatischer Einschränkung vermeiden aufgrund veränderter Vektor-Clearance und erhöhtem Hepatotoxizitätsrisiko
Leberfunktion muss beurteilt werden; kontraindiziert bei signifikanter hepatischer Einschränkung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Delandistrogene Moxeparvovec (Elevidys) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Therapeutische Klasse
Klassifizierung als AAV-basierte Gentherapie für Muskeldystrophie
Indikation
Primäre therapeutische Indikation für Patienten mit bestätigter DMD-Mutation
Zielalter der Patienten
Zugelassener Altersbereich für die Behandlung mit Elevidys
Delandistrogene Moxeparvovec ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit einer bestätigten Mutation im Dystrophin-Gen, die gehfähig sind und andere spezifische klinische Kriterien erfüllen.
Die Therapie verwendet ein nicht-replizierendes AAV-Serotyp-rh74-Kapsid, um eine einzelsträngige DNA-Expressionskassette zu liefern, die ein verkürztes Dystrophin-Gen (Mikro-Dystrophin) enthält, in Muskelzellen. Nach der Verabreichung können die Zellen ein verkürztes, aber funktionales Dystrophin-Protein produzieren, das die Muskelfasern vor Schäden schützt.
Als einmalige intravenöse Infusion müssen Immunantworten auf das AAV-Kapsid überwacht werden, und die Leberfunktion sollte kontrolliert werden. Die Anwendung ist bei Patienten mit bestimmten genetischen Mutationen und einer signifikanten Lungenbeteiligung kontraindiziert. Die Behandlung sollte von erfahrenen Spezialisten in einer qualifizierten medizinischen Einrichtung verabreicht werden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen