Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl
Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl ist eine Gentherapie, die zur Behandlung bestimmter Formen der Muskeldystrophie entwickelt wurde. Sie funktioniert, indem sie eine funktionelle Kopie des Dystrophin-Gens mithilfe eines viralen Vektors in Muskelzellen liefert und so die Produktion des Dystrophin-Proteins bei Patienten mit spezifischen genetischen Mutationen wiederherstellt.
Eine Gentherapie, die das Dystrophin-Gen an Muskelzellen liefert, um bestimmte Formen der Muskeldystrophie zu behandeln.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2641674
- Generikum
- Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl
- Wirkstoffklasse
- pin-variant
- Markennamen
- Elevidys
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Behandlung der Muskeldystrophie bei Patienten mit spezifischen genetischen Mutationen, die für diesen Gentherapieansatz geeignet sind.
Liefert ein funktionales Dystrophin-Gen über einen rekombinanten viralen Vektor an Muskelzellen und ermöglicht es den Zellen, ein verkürztes, aber funktionales Dystrophin-Protein zu produzieren, das Muskelzellfasern schützt und stabilisiert.
Wird als einzelne intravenöse Infusion verabreicht. Erfordert eine genetische Untersuchung zur Bestätigung geeigneter Mutationen. Eine bestehende Immunität gegen den viralen Vektor kann die Eignung beeinflussen. Mögliche Immunreaktionen und Leberenzym-Erhöhungen sollten überwacht werden. Patienten sollten vor der Behandlung auf ausreichende Werte von vektorneutralisierenden Antikörpern untersucht werden.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 25. August 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen