Eladocagene Exuparvovec
KEBILIDI ist ein Gentherapie-Medikament zur Behandlung des Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangels, einer seltenen genetischen neurologischen Störung. Es wirkt, indem es eine funktionelle Kopie des DDC-Gens direkt in das Gehirn durch intraputaminale Infusion liefert, wodurch Zellen das AADC-Enzym produzieren können.
KEBILIDI ist eine Gentherapie für den AADC-Mangel, die durch die direkte Einbringung eines funktionalen DDC-Gens ins Gehirn die Dopaminproduktion ermöglicht.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB26
- RxNorm
- 2698762
- Generikum
- Eladocagene Exuparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Kebilidi
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 1.4 x 10^11 vg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1.0 x 10^11 vg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1.2 x 10^11 vg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
7 GruppenSchwangerschaft
alle TrimesterAnwendung vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft wegen unbekannter Risiken vermeiden; Frauen im gebärfähigen Alter sollten eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
regelmäßige fetale Überwachung bei Exposition
Stillzeit
Stillzeitnicht empfohlen
Stillen während der Behandlung und für einige Zeit danach nicht empfohlen; Arzt konsultieren
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
Kinderkeine Anpassung
angezeigt für pädiatrische Patienten mit AADC-Mangel; verabreicht von einem qualifizierten Neurochirurgen
neurologische Überwachung, MRT-Scans und regelmäßige Entwicklungsbeurteilungen
Ältere Menschen
ältere Patientenmit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten bei älteren Populationen; Gesamtzustand und Begleiterkrankungen bewerten
umfassende geriatrische Beurteilung und Überwachung auf Nebenwirkungen
Niereninsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Anpassung
begrenzte Daten zur renalen Ausscheidung; mit Vorsicht anwenden
Nierenfunktion überwachen
Leberinsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Anpassung
begrenzte Daten zum hepatischen Metabolismus; mit Vorsicht anwenden
Leberfunktion überwachen
Sonstige
immungeschwächtmit Vorsicht anwenden
immungeschwächte Patienten können ein erhöhtes Infektionsrisiko haben; Immunstatus evaluieren
auf Infektionen und Immunantwort überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassung für die Behandlung eines AADC-Mangels
Arzneimittelklasse
Gentherapie auf rekombinanter AAV-Vektorbasis
Indikation
Behandlung des AADC-Mangels bei pädiatrischen Patienten
Wirkmechanismus
Durch AAV-Vektor vermittelte Gentherapie
Behandlung des aromatischen L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangels, einer seltenen autosomal-rezessiven Stoffwechselerkrankung, die durch eine unzureichende Synthese von Dopamin und Serotonin gekennzeichnet ist.
Liefert ein rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus vom Serotyp 2 (rAAV2), das das DDC-Gen in den Putamen transportiert, wo die Zellen beginnen, das AADC-Enzym zu exprimieren und Dopamin zu produzieren.
Wird als einzelnes intraputamentales Infusionsverfahren verabreicht. Als Gentherapie sind die Wirkungen dauerhaft vorgesehen. Erfordert einen chirurgischen Eingriff zur Verabreichung. Patienten sollten im Laufe der Zeit auf neurologische Verbesserungen überwacht werden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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