Elamipretidhydrochlorid

Primär untersucht für primäre mitochondriale Myopathie (eine seltene genetische Störung, die die Muskelfunktion beeinträchtigt), geografische Atrophie (eine fortgeschrittene Form der trockenen altersbedingten Makuladegeneration) und Herzinsuffizienz mit reduzierter Auswurffraktion. Stand der verfügbaren Daten noch nicht von der FDA für irgendwelche Indikationen zugelassen.

Elamipretid ist ein zellpermeables Peptid, das selektiv auf die innere Mitochondrienmembran abzielt und sich dort anreichert. Es wurde entwickelt, um die Mitochondrienstruktur zu schützen, oxidativen Stress zu reduzieren und die Mitochondrienfunktion in Geweben mit hohem Energiebedarf zu verbessern.

Dieses Medikament ist derzeit untersuchend und nicht von der FDA zugelassen. In klinischen Studien berichtete Nebenwirkungen umfassten leichte bis moderate Reaktionen an den Injektionsstellen. Patienten sollten es nur unter Aufsicht in klinischen Studien oder wie von einem qualifizierten medizinischen Fachpersonal außerhalb der Zulassung verschrieben anwenden. Wirksamkeits- und Sicherheitsprofile werden durch laufende Forschung noch ermittelt.