Unbekannt
Elevidys ist eine einmalige Gentherapie-Infusion für Kleinkinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, die ein funktionales Dystrophin-Gen liefert, um das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2641681
- Generikum
- Elevidys
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Elevidys ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit einer bestätigten DMD-Genmutation, die für diese spezifische Therapie geeignet sind. Die Anwendung ist derzeit für Kinder im Alter von 4 bis 5 Jahren zugelassen.
Elevidys ist eine rekombinante Gentherapie, die einen modifizierten Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektor verwendet, um ein Transgen zu liefern, das ein funktionales Mikro-Dystrophin-Protein kodiert, direkt in das Muskelgewebe. Dieses Mikro-Dystrophin ist eine verkürzte, aber funktionale Version des Dystrophin-Proteins, das bei Patienten mit DMD fehlt oder defekt ist.
Elevidys wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Zu den möglichen schwerwiegenden Nebenwirkungen gehören immunvermittelte Myositis und akute Leberschäden. Patienten müssen vor und nach der Behandlung engmaschig überwacht werden. Da es sich um eine einmalige Behandlung handelt, werden weiterhin Langzeitdaten zur Dauerhaftigkeit der Wirkung erhoben. Vor der Behandlung ist eine genetische Testung zur Bestätigung der Mutations-Eignung erforderlich.
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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