Eliglustat
Eliglustat ist ein orales Medikament zur Behandlung des Morbus Gaucher Typ 1, einer seltenen genetischen Störung, bei der Fett in Zellen aufgrund eines Mangels an dem Enzym saure β-Glucosidase ansammelt. Es wirkt als Substratreduktionstherapie, indem es das Enzym Glucosylceramidsynthase hemmt und so die Produktion von Glucosylceramid verringert.
Eliglustat wird zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 bei Erwachsenen eingesetzt, indem es die Produktion des Lipids reduziert, das sich aufgrund eines Enzymmangels ansammelt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX10
- RxNorm
- 1547220
- Generikum
- Eliglustat
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Cerdelga
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Kapsel
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Eliglustat ist zur Langzeitbehandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 bei Erwachsenen indiziert, die CYP2D6-Poor-, Intermediate-, Extensive- oder Ultra-Rapid-Metabolizer sind. Es ist nicht indiziert für Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 2 oder Typ 3.
Eliglustat ist ein Glucosylceramid-Synthase-Inhibitor, der die Synthese von Glukocerebrosid reduziert, dem Lipid, das sich in Zellen aufgrund eines Mangels an saurer β-Glukosidase ansammelt. Durch die Verringerung der Substratproduktion reduziert es die Ansammlung von Lipiden in Gaucher-Zellen und lindert Symptome wie Anämie, Knochenerkrankungen und Organvergrößerung.
Eliglustat wird oral als Kapseln eingenommen, in der Regel einmal oder zweimal täglich basierend auf dem CYP2D6-Metabolisierungsstatus. Es ist kontraindiziert bei Patienten, die starke CYP3A4-Inhibitoren einnehmen, und eine kardiale Überwachung kann erforderlich sein. Häufige Nebenwirkungen sind Müdigkeit, Kopfschmerzen und gastrointestinale Symptome. Schwangerschaftskategorie 1; sollte während der Schwangerschaft nur angewendet werden, wenn dies eindeutig erforderlich ist.
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