Elivaldogene Autotemcel

SKYSONA ist angezeigt zur Behandlung der cerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD), einer seltenen und fortschreitenden neurologischen Erkrankung, die durch Mutationen im ABCD1-Gen verursacht wird, bei Patienten im Alter von 3 bis 17 Jahren mit Erkrankung im Frühstadium, die keinen passenden Geschwisterspender für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation haben.

SKYSONA fügt funktionelle Kopien des ABCD1-Gens zu den körpereigenen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen des Patienten durch Transduktion mit einem lentiviralen Vektor (Lenti-D) hinzu. Nach der Infektion setzen sich diese modifizierten Stammzellen im Knochenmark fest und bringen Zellen hervor, die funktionelles Adrenoleukodystrophie-Protein (ALDP) exprimieren, das beim Abbau sehr langkettiger Fettsäuren (VLCFAs) hilft, die sich bei CALD ansammeln, und dadurch möglicherweise das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen oder stoppen kann.

SKYSONA ist ausschließlich zur autologen Anwendung bestimmt und darf nicht angewendet werden, wenn der Patient positiv auf das Vorhandensein eines replikationskompetenten Lentivirus getestet wird. Die Patienten sollten auf hämatologische Malignome und insertionale Onkogenese überwacht werden, die bei ähnlichen Gentherapien beobachtet wurden. Eine Vorbehandlung mit Busulfan ist vor der Infusion erforderlich. Als Einmaltherapie sollten die Risiken und Vorteile sorgfältig gegen eine allogene Transplantation abgewogen werden, wenn ein passender Geschwisterspender verfügbar ist.