Deflazacort
Emflaza (Deflazacort) ist ein Marken-Corticosteroid-Medikament, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 5 Jahren zugelassen ist. Als Glucocorticoid-Prodrug wirkt es, indem es Entzündungen reduziert und die Aktivität des Immunsystems unterdrückt, die zur Muskeldegeneration beiträgt.
Emflaza ist ein Kortikosteroid, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird, indem es Entzündungen reduziert und die Muskeldegeneration verlangsamt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 1870945
- Generikum
- Emflaza
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Emflaza ist von der FDA zugelassen für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab 5 Jahren. Es ist für alle genetischen Varianten der DMD indiziert, unabhängig von der spezifischen Mutation, die die Erkrankung verursacht.
Emflaza ist ein Prodrug, das zu seiner aktiven Form, Deflazacort, metabolisiert wird. Es wirkt, indem es an Glukokortikoid-Rezeptoren bindet und die Genexpression moduliert, was zu entzündungshemmenden und immunsuppressiven Wirkungen führt, die helfen, Muskelentzündungen zu reduzieren und das Fortschreiten der Muskelschwäche bei DMD verlangsamen können.
Häufige Nebenwirkungen können Gewichtszunahme, gesteigerter Appetit, Infektionen der oberen Atemwege und ein cushingoider Gesichtsausdruck sein. Bei längerfristiger Anwendung ist eine Überwachung auf mögliche Komplikationen erforderlich, einschließlich Knochendichteverlust, Wachstumshemmung bei Kindern und Stoffwechselveränderungen. Es kann mit anderen Medikamenten interagieren und sollte nicht ohne ärztliche Anweisung abrupt abgesetzt werden.
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