Eplontersen
Eplontersen ist ein GalNAc-konjugiertes Antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (TTR-Amyloidose) entwickelt wurde. Es bindet an TTR-mRNA und verursacht deren Abbau, wodurch die Produktion des TTR-Proteins reduziert wird, das schädliche Amyloid-Ablagerungen in den Geweben bildet.
Eplontersen reduziert die schädliche TTR-Proteinproduktion zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- N07XX21
- RxNorm
- 2671939
- Generikum
- Eplontersen
- Wirkstoffklasse
- atc-n07
- Markennamen
- Wainua
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- prefilled syringe
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
10 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft abbrechen, sofern der Nutzen nicht deutlich größer ist als die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung einschließlich Ultraschalluntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
zweites Trimesternach Möglichkeit vermeiden
nur fortführen, wenn eindeutig erforderlich, mit sorgfältiger Nutzen-Risiko-Bewertung
Routine-Pränatalüberwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
drittes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Absetzen nahe am Geburtstermin in Betracht ziehen
fetale Überwachung und Beurteilung des mütterlichen Zustands
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
StillzeitStillen abbrechen oder Arzneimittel absetzen
aufgrund unbekannter Ausscheidung in die Muttermilch und potenziell schwerwiegender Nebenwirkungen bei gestillten Säuglingen sollte entschieden werden, ob das Stillen oder die Therapie abgebrochen wird
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
Kinder und Jugendlichenicht empfohlen
nicht zugelassen für die Anwendung bei pädiatrischen Patienten; Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten unter 18 Jahren nicht etabliert
n. z.
Ältere Menschen
Ältere ab 65 Jahrenkeine spezifische Anpassung erforderlich
keine Dosisanpassung allein aufgrund des Alters erforderlich; Nierenfunktion bei Patienten mit altersbedingtem Rückgang überwachen
Ausgangswerte und regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion
Niereninsuffizienz
leichte Nierenfunktionsstörungkeine Anpassung erforderlich
keine Dosisanpassung bei leichter Nierenfunktionsstörung empfohlen
Routineüberwachung der Nierenfunktion
Niereninsuffizienz
mäßige bis schwere NierenfunktionsstörungDosisreduktion in Betracht ziehen
mit Vorsicht anwenden; begrenzte Daten für Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung verfügbar; Dosisanpassung basierend auf klinischem Ansprechen und Verträglichkeit in Betracht ziehen
häufigere Überwachung der Nierenfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichte Leberfunktionsstörungmit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten bei Patienten mit leichter Leberfunktionsstörung; Leberfunktionstests überwachen
Ausgangswerte und regelmäßige Leberfunktionstests
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
mäßige bis schwere Leberfunktionsstörungnicht empfohlen, sofern Nutzen die Risiken nicht überwiegt
nicht bei Patienten mit mäßiger bis schwerer Leberfunktionsstörung untersucht; nur anwenden, wenn Nutzen die Risiken rechtfertigt
regelmäßige Überwachung der Leberfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
Eplontersen ist ein gerichteter Antisense-Oligonukleotid-Inhibitor gegen Transthyretin (TTR)
Indikation
Von der FDA zugelassene Indikation für Eplontersen
Wirkmechanismus
Reduziert den Serum-TTR-Proteinspiegel, um Amyloidablagerungen zu verhindern
FDA-Zulassungsjahr
FDA-Zulassungsdatum für Wainua (Eplontersen)
Eplontersen ist angezeigt zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Patienten mit Polyneuropathie. Diese seltene genetische Erkrankung führt dazu, dass sich anomales TTR-Protein zu Amyloid-Ablagerungen formt, die Nerven und andere Organe schädigen.
Eplontersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das mit GalNAc (N-Acetylgalactosamin) konjugiert ist und auf Leberzellen abzielt, wo das TTR-Protein hauptsächlich produziert wird. Es bindet an die TTR-Boten-RNA (mRNA) und löst deren Abbau aus, was zu deutlich reduzierten Spiegeln sowohl des mutierten als auch des Wildtyp-TTR-Proteins im Blut und in den Geweben führt.
Als Antisense-Therapie bekämpft Eplontersen die Ursache der TTR-Amyloidose, indem es die Proteinproduktion reduziert, anstatt nur die Symptome zu behandeln. Es wird als subkutane Injektion verabreicht. Patienten sollten auf mögliche Auswirkungen auf die Leber überwacht werden, und eine ausreichende Vitamin-A-Zufuhr wird empfohlen, da TTR normalerweise Vitamin A im Blut transportiert.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen