Eteplirsen
Eteplirsen ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten, deren genetische Mutationen für das Überspringen von Exon 51 geeignet sind. Durch die Bindung an die Dystrophin-prä-mRNA bewirkt es das Ausschließen von Exon 51 während der mRNA-Verarbeitung und ermöglicht die Produktion eines verkürzten aber funktionellen Proteins.
Eteplirsen ist eine gezielte Gentherapie für bestimmte DMD-Patienten, die die Produktion eines verkürzten Dystrophin-Proteins fördert, um das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX06
- RxNorm
- 1810569
- Generikum
- Eteplirsen
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Exondys
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes trimesterwenn möglich vermeiden
nur anwenden, wenn potenzielle vorteile die potenziellen risiken für den fetus überwiegen; mit dem arzt besprechen
regelmäßige vorgeburtliche überwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
stillenabsetzen oder vermeiden
es ist nicht bekannt, ob eteplirsen in die menschliche muttermilch ausgeschieden wird; stillende mütter sollten einen arzt konsultieren
säugling auf nebenwirkungen überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Kinder
kinder 5 17 jahrekeine anpassung
indiziert für pädiatrische patienten mit DMD, die für exon-51-überspringen geeignet sind; dosis nach gewicht
regelmäßige überwachung der nierenfunktion und wirksamkeit
Ältere Menschen
ältere menschenmit vorsicht anwenden
begrenzte daten bei patienten über 65 jahren verfügbar; üblicherweise nicht in der geriatrischen population verwendet aufgrund der DMD als pädiatrische erkrankung
nierenfunktion engmaschig überwachen
Niereninsuffizienz
leicht bis mittelgradignierenfunktion überwachen
eteplirsen wird hauptsächlich über die nieren ausgeschieden; dosisanpassung kann basierend auf der nierenfunktion erforderlich sein
regelmäßige überwachung der nierenfunktionstests
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
schwerdosis reduzieren oder intervall verlängern
mit extremer vorsicht anwenden; dosisreduktion bei schwerer niereninsuffizienz in betracht ziehen
häufige nierenfunktionsüberwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leicht bis mittelgradigkeine spezifische anpassung
eteplirsen wird nicht durch CYP450-enzym metabolisiert; begrenzte daten zu auswirkungen einer leberinsuffizienz
leberfunktionstests überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
schwermit vorsicht anwenden
begrenzte klinische daten verfügbar; individuelle bewertung erforderlich
regelmäßige leberfunktionsüberwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
Eteplirsen ist ein Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO), das entwickelt wurde, um Exon 51 zu überspringen
Jahr der FDA-Zulassung
Beschleunigte Zulassung erteilt im September 2016
Hauptindikation
Behandlung von DMD bei Patienten mit bestätigter Mutation des DMD-Gens, die für Exon-51-Überspringen geeignet ist
Hersteller
Handelsname: Exondys 51
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten mit bestätigten Mutationen im Dystrophin-Gen, die für ein Exon-51-Überspringen geeignet sind (ca. 13 % der DMD-Fälle). Die Diagnose erfordert eine genetische Testung zur Bestätigung der geeigneten Mutation.
Als Antisense-Oligonukleotid bindet Eteplirsen spezifisch an Exon 51 der Dystrophin-prä-mRNA und lenkt die zellulären Mechanismen so um, dass dieses Exon beim mRNA-Spleißen ausgeschlossen wird. Dadurch wird ein verkürztes, aber teilweise funktionsfähiges Dystrophin-Protein produziert, das möglicherweise zum Erhalt der Muskelintegrität beitragen kann.
Wird als wöchentliche intravenöse Infusion verabreicht. Vor der Behandlung ist eine genetische Testung erforderlich, um zu bestätigen, dass die Mutation für ein Exon-51-Überspringen geeignet ist. Die klinischen Ergebnisse variieren; bei einigen Patienten zeigt sich eine erhöhte Dystrophinproduktion, während andere möglicherweise einen Krankheitsfortschritt erleben. Überwachen Sie Infusionsreaktionen und die Nierenfunktion.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen