Etranacogene Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX) ist eine innovative Gentherapie für Erwachsene mit Hämophilie B, die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxetherapie verwenden. Es verwendet einen Adeno-assoziierten Virus vom Serotyp 5 (AAV5), um eine funktionelle Kopie des Faktor-IX-Gens, insbesondere die hochaktive Padua-Variante, zu liefern.
HEMGENIX ist eine einmalige Gentherapie, die dem Körper ermöglicht, seinen eigenen Gerinnungsfaktor IX zu produzieren, um Blutungsereignisse bei Hämophilie-B-Patienten zu reduzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- B02BD16
- RxNorm
- 2626727
- Generikum
- Etranacogene Dezaparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-b02
- Markennamen
- Hemgenix
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg (maximal 6x10^14 gc)
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg (maximal 6x10^14 gc)
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einzeldosis
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
7 GruppenSchwangerschaft
allgemeinanwendung vermeiden
anwendung während der schwangerschaft vermeiden; patienten im reproduktionsfähigen alter sollten mindestens 12 monate nach verabreichung eine wirksame verhütung anwenden
regelmäßige fötale überwachung bei eintritt einer schwangerschaft
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
allgemeinwenn möglich vermeiden
es ist nicht bekannt, ob etranacen-dezaparvovec in die muttermilch ausgeschieden wird; stillen sollte mindestens 12 monate nach verabreichung vermieden werden
säugling überwachen, wenn das stillen fortgesetzt wird
Kinder
pädiatrischnicht indiziert
nicht zugelassen für die anwendung bei pädiatrischen patienten; nur indiziert für erwachsene ab 18 jahren mit hämophilie B
nicht zutreffend
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Ältere Menschen
ältere menschenkeine spezifische dosisanpassung erforderlich
mit vorsicht anwenden; klinische studien umfassten begrenzte patienten über 65 jahren; leberfunktion und infusionsbedingte reaktionen überwachen
regelmäßige überwachung von leberenzymen und infusionsbedingten unerwünschten ereignissen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
schwere niereninsuffizienzmit vorsicht anwenden
patienten mit schwerer niereninsuffizienz wurden von klinischen studien ausgeschlossen; nur anwenden, wenn nutzen die risiken überwiegt; nierenfunktion überwachen
nierenfunktion vor und nach der behandlung überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leberinsuffizienznicht verabreichen
kontraindiziert bei patienten mit vorbestehender lebererkrankung einschließlich zirrhose, leberfibrose oder erhöhten leberenzymen; aktive infektionen oder zustände, die die leberfunktion beeinträchtigen können
umfassende leberbeurteilung einschließlich elastographie und biopsie bei indikation vor der behandlung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Alkoholkonsumenten
alkoholkonsumentenalkoholkonsum vermeiden
alkoholkonsum mindestens 12 monate nach der behandlung vermeiden; alkohol kann leberenzymerhöhungen und das hepatotoxizitätsrisiko erhöhen
leberenzyme regelmäßig überwachen; über vollständige alkoholabstinenz beraten
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
AAV-Vektor-basierte Gentherapie für Hämophilie B
Indikation
FDA-zugelassene Indikation zur Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B
Jahr der FDA-Zulassung
Erste FDA-zugelassene Gentherapie für Hämophilie B
Verabreichungsweg
Einzelne intravenöse Infusion als einmalige Behandlung
Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel), die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxetherapie anwenden oder aktuell oder in der Vorgeschichte lebensbedrohliche Blutungen oder wiederholte schwerwiegende spontane Blutungsereignisse haben.
Als AAV5-basierte Gentherapie liefert HEMGENIX ein funktionelles Gen, das die Padua-Variante des menschlichen Gerinnungsfaktors IX kodiert, direkt in die Leberzellen über eine einmalige intravenöse Infusion. Diese Zellen produzieren dann den Gerinnungsfaktor, erhöhen die zirkulierende Faktor-IX-Aktivität und verringern das Blutungsrisiko.
Wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Erfordert die Überwachung der Leberenzymwerte (ALT) nach der Infusion, da erhöhte Werte möglicherweise eine Kortikosteroidbehandlung erforderlich machen. Heilt Hämophilie B nicht; die langfristige Wirksamkeit wird weiterhin untersucht. Kann infusionsbedingte Reaktionen hervorrufen. Patienten sollten kein Blut, Organe, Gewebe oder Zellen spenden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen