Exagamglogene Autotemcel
Exagamglogene autotemcel ist ein Gentherapieprodukt, das aus CRISPR/Cas9-geneditierten autologen CD34+-Zellen besteht. Es ist darauf ausgelegt, Patienten mit bestimmten Hämoglobinopathien zu behandeln, indem es die Produktion von fötalem Hämoglobin (HbF) durch genetische Modifikation blutbildender Stammzellen erhöht.
Eine einmalige Gentherapie, die die eigenen Stammzellen der Patienten bearbeitet, um die Produktion von fötalem Hämoglobin für die Behandlung von Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie zu erhöhen.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- B06AX05
- RxNorm
- 2671667
- Generikum
- Exagamglogene Autotemcel
- Wirkstoffklasse
- atc-b06
- Markennamen
- Casgevy
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- Dosis basierend auf Körpergewicht
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einmalige Verabreichung
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- Dosis basierend auf Körpergewicht
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einmalige Verabreichung
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- Dosis basierend auf Körpergewicht
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Einmalige Verabreichung
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
10 GruppenSchwangerschaft
erstes TrimesterBehandlung vermeiden
Exagamglogene autotemcel ist während der Schwangerschaft kontraindiziert aufgrund der erforderlichen Konditionierungschemotherapie und potenzieller Risiken für den Fötus
nicht zutreffend – in der Schwangerschaft vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites TrimesterBehandlung vermeiden
Behandlung bis nach der Entbindung aufschieben; Konditionierungsregime ist in der Schwangerschaft kontraindiziert
nicht zutreffend – in der Schwangerschaft vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes TrimesterBehandlung vermeiden
Behandlung bis nach der Geburt verschieben; alternative Behandlung der Grunderkrankung während der Schwangerschaft besprechen
nicht zutreffend – in der Schwangerschaft vermeiden
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
Stillenwenn möglich vermeiden
Stillen sollte während der Behandlung und einige Zeit nach der Infusion vermieden werden aufgrund der Konditionierungschemotherapie und unbekannter Ausscheidung in die Muttermilch
Rücksprache mit Spezialisten bezüglich des Zeitpunkts der Wiederaufnahme des Stillens empfohlen
Kinder
Jugendliche 12–17 Jahrezugelassen für Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit
Eignungskriterien müssen erfüllt sein, einschließlich ausreichender Organfunktion; gründliche Bewertung der Risiken und Nutzen in der jugendlichen Bevölkerung erforderlich
regelmäßige Überwachung hämatologischer Parameter, Organfunktion und potenzieller verzögerter Komplikationen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Ältere Menschen
Ältere 65+Individualisierung basierend auf Fitness
Eignung hängt von Gesamtzustand und Organfunktion ab; Verträglichkeit der Konditionierungschemotherapie muss sorgfältig beurteilt werden
umfassende geriatrische Beurteilung empfohlen; engmaschige Überwachung auf behandlungsbedingte Komplikationen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
leichtkeine spezifische Dosisanpassung dokumentiert
Nierenfunktion vor der Behandlung beurteilen; Nierenfunktion während und nach der Behandlung überwachen
regelmäßige Serumkreatinin- und eGFR-Überwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
mittelgradig bis schwermit Vorsicht anwenden
sorgfältige Risiko-Nutzen-Bewertung erforderlich; kann modifizierte Konditionierung oder verstärkte Überwachung erfordern
intensive Nierenfunktionsüberwachung; Nephrologie-Konsultation erwägen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichtkeine spezifische Dosisanpassung dokumentiert
Leberfunktion vor der Behandlung beurteilen; Leberenzyme während der Behandlung überwachen
regelmäßige Leberfunktionstests
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
mittelgradig bis schwermit äußerster Vorsicht anwenden
sorgfältige Beurteilung erforderlich; kann je nach Schweregrad kontraindiziert sein; Hepatologen konsultieren
häufige Leberfunktionsüberwachung; Dosisanpassung des Konditionierungsregimes kann erforderlich sein
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA genehmigte Exagamglogene Autotemcel (Casgevy) für Sichelzellenkrankheit
Arzneimittelklasse
Ex-vivo-CRISPR-Cas9-bearbeitete autologe hämatopoetische Stammzelltherapie
Zugelassene Anwendungsgebiete
Zugelassen für die Behandlung von Sichelzellenkrankheit und Beta-Thalassämie
Listenpreis
Einmalige Kosten für Gentherapiebehandlung
Behandlung von Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie bei Patienten, die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen. Es handelt sich um eine einmalige, personalisierte Gentherapie, die als intravenöse Infusion der eigenen geneditierte Stammzellen des Patienten verabreicht wird.
Die Therapie umfasst die Entnahme von CD34+ Stammzellen des Patienten, die dann mit CRISPR/Cas9-Technologie bearbeitet werden, um die Expression von BCL11A zu reduzieren. Nach der Rückinfusion siedeln sich diese bearbeiteten Zellen im Knochenmark an und differenzieren zu roten Blutkörperchen, die erhöhte Mengen an fötalem Hämoglobin (HbF) produzieren, das das defekte adulte Hämoglobin ersetzen kann.
Exagamglogene autotemcel wird spezifisch für jeden einzelnen Patienten aus seinen eigenen Zellen hergestellt und kann nicht mit anderen Produkten ausgetauscht werden. Als Gentherapeutikum ist es für eine einmalige Verabreichung vorgesehen. Mögliche Risiken umfassen infusionsbedingte Reaktionen, Zytopenien und die Notwendigkeit einer Konditionierungschemotherapie vor der Behandlung. Patienten sollten von medizinischem Fachpersonal betreut werden, das Erfahrung mit Gentherapie und Stammzelltransplantation hat.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen