Fidanacogene Elaparvovec
Fidanacogene elaparvovec ist ein Gentherapieprodukt, das zur Behandlung der Hämophilie B entwickelt wurde, einer seltenen genetischen Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor IX gekennzeichnet ist. Diese einmalige Behandlung funktioniert, indem sie eine funktionelle Kopie des Faktor-IX-Gens in die Leberzellen des Patienten liefert.
Eine Gentherapie für Hämophilie B, die es der Leber ermöglicht, eigenen Gerinnungsfaktor IX zu produzieren und so die Notwendigkeit regulärer Faktorersatzinfusionen zu reduzieren oder zu beseitigen.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- B02BD17
- RxNorm
- 2681011
- Generikum
- Fidanacogene Elaparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-b02
- Markennamen
- Beqvez
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten, die zirkulierende anti-AAV-Antikörper aufweisen oder inakzeptable klinische Risikofaktoren für eine Immuntoleranzinduktion gegenüber Faktor IX haben.
Diese AAV-basierte Gentherapie liefert ein funktionelles menschliches Faktor-IX-Gen an Leberzellen, das es ihnen ermöglicht, den Gerinnungsfaktor IX zu produzieren und auszuscheiden. Das Ziel ist es, die systemischen Faktor-IX-Aktivitätsspiegel zu erhöhen, um die Notwendigkeit einer prophylaktischen Faktorersatztherapie zu reduzieren oder zu beseitigen.
Als einmalige intravenöse Infusion kann diese Therapie immunvermittelte Leberenzymerhöhungen verursachen, die eine Kortikosteroidüberwachung erfordern. Die Patienten werden auf Faktor-IX-Aktivitätsspiegel und potenzielle Hepatozytenschäden überwacht. Die langfristige Dauerhaftigkeit der Expression und späte Sicherheitssignale werden weiterhin in der Post-Marketing-Überwachung untersucht.
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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