Fosdenopterin
Fosdenopterin (Nulibry) ist eine Substratersatztherapie zur Behandlung des Molybdän-Cofaktor-Mangels Typ A (MoCD Typ A), einer seltenen genetischen Stoffwechselstörung. Es wirkt, indem es eine exogene Quelle von cPMP bereitstellt, das der Körper in Molybdopterin umwandelt, einen kritischen Cofaktor für Enzyme, die am Schwefelstoffwechsel beteiligt sind.
Fosdenopterin ist eine Substratersatztherapie für den seltenen Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A, die das fehlende cPMP bereitstellt, das für die Molybdopterin-Synthese benötigt wird.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX19
- RxNorm
- 2531288
- Generikum
- Fosdenopterin
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Nulibry
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung des Molybdän-Cofaktor-Mangels Typ A (MoCD Typ A), einer seltenen autosomal-rezessiv vererbten genetischen Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im MOCS1-Gen verursacht wird und den Schwefel-Aminosäure-Stoffwechsel beeinträchtigt
Wirkt als Substratersatztherapie, indem es eine exogene Quelle von cyclischem Pyranopterinmonophosphat (cPMP) bereitstellt, das zu Molybdopterin umgewandelt wird und die Funktion von Molybdopterin-abhängigen Enzymen wiederherstellt
Behandelt die zugrunde liegende Stoffwechselstörung, anstatt nur Symptome zu lindern; spezifisch für MoCD Typ A und nicht indiziert für andere Formen von MoCD oder andere Stoffwechselerkrankungen
Offizielle Fachinformation
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