Galafold
Galafold (Migalastat) ist ein oral verabreichtes pharmakologisches Chaperon-Medikament, das für die Behandlung der Fabry-Krankheit bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit spezifischen, behandelbaren genetischen Mutationen zugelassen ist. Die Fabry-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, die durch einen Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase A verursacht wird.
Galafold ist eine orale Behandlung für die Fabry-Krankheit bei Patienten mit spezifischen geeigneten genetischen Mutationen, die als pharmakologischer Chaperon wirkt, um die Enzymaktivität wiederherzustellen.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2054258
- Generikum
- Galafold
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Galafold ist angezeigt für die Langzeitbehandlung der Fabry-Krankheit bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren, bei denen genetische Mutationen nachgewiesen wurden, die für eine Behandlung mit Migalastat geeignet sind. Vor Beginn der Therapie ist eine Eignungsprüfung erforderlich, um geeignete Patienten zu identifizieren.
Galafold wirkt als pharmakologischer Chaperon, das selektiv an spezifische mutierte Formen des Enzyms Alpha-Galaktosidase A (alpha-Gal A) bindet und diese stabilisiert, die fehlgefaltete Strukturen aufweisen. Durch die Stabilisierung dieser mutierten Enzyme fördert Galafold deren korrekten Transport zu den Lysosomen, wo sie akkumuliertes Globotriaosylceramid (GL-3) und verwandte Substrate effektiv abbauen können.
Galafold wird jeden zweiten Tag oral eingenommen und darf nicht an aufeinanderfolgenden Tagen eingenommen werden. Patienten sollten es täglich zur gleichen Zeit auf nüchternen Magen einnehmen, mindestens 2 Stunden vor oder nach einer Mahlzeit. Dieses Arzneimittel ist nicht mit einer Enzymersatztherapie austauschbar. Patienten sollten während der Behandlung auf Nierenfunktion, Herzstatus und Leberenzymveränderungen überwacht werden. Häufige Nebenwirkungen können Kopfschmerzen, Nasopharyngitis und Harnwegsinfektionen umfassen.
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