Galsulfase
Galsulfase ist eine rekombinante humane Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mucopolysaccharidose VI (MPS VI), auch bekannt als Maroteaux-Lamy-Syndrom. Es wirkt durch den Ersatz des fehlenden Enzyms N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase, das hilft, Glykosaminoglykane abzubauen, die sich in Zellen ansammeln.
Galsulfase ist eine Enzymersatztherapie für MPS VI (Maroteaux-Lamy-Syndrom), die das defiziente Enzym N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase ersetzt.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB08
- RxNorm
- 578033
- Generikum
- Galsulfase
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Naglazyme
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 1 mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1 mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1 mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
9 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung und Ultraschall
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung und Beurteilung des fetalen Wachstums
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
Stillenmit Vorsicht anwenden
Stillen abbrechen oder Arzneimittel meiden; Entscheidung sollte unter Berücksichtigung von Nutzen-Risiko getroffen werden
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
Säuglingekeine Anpassung erforderlich
für pädiatrische Patienten zugelassen; Anwendung unter engmaschiger ärztlicher Überwachung
Infusionsreaktionen und Antikörper überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Kinder
Kinderkeine Anpassung erforderlich
für pädiatrische Patienten ab 2 Jahren zugelassen
Infusionsreaktionen, Antikörper und klinisches Ansprechen überwachen
Ältere Menschen
Ältere Patientenam unteren Ende des Dosierungsbereichs beginnen
begrenzte klinische Erfahrung bei Patienten über 65 Jahren; mit Vorsicht anwenden
Nieren- und Leberfunktion überwachen; auf Infusionsreaktionen achten
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Anpassung empfohlen
mit Vorsicht anwenden; keine formalen Studien durchgeführt
Nierenfunktion während der Behandlung überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Anpassung empfohlen
mit Vorsicht anwenden; keine formalen Studien durchgeführt
Leberfunktion während der Behandlung überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
Galsulfase ist ein rekombinantes humanes Enzym, das als Ersatztherapie verwendet wird
Indikation
FDA-zugelassene Indikation zur Behandlung von MPS VI
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Galsulfase (Naglazyme)
Häufige Nebenwirkungen
Am häufigsten berichtete Nebenwirkungen in klinischen Studien
Behandlung der Mukopolysaccharidose VI (MPS VI), einer seltenen genetischen lysosomalen Speichererkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase gekennzeichnet ist und zur Ansammlung von Glykosaminoglykanen in den Zellen führt
Galsulfase ist eine rekombinante Form der menschlichen N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase, die eine exogene Enzymquelle für den Katabolismus von Glykosaminoglykanen (GAGs), insbesondere Dermatansulfat, bereitstellt. Es wird als intravenöse Infusion verabreicht und hilft, die GAG-Ansammlung in Geweben zu reduzieren.
Wird als wöchentliche IV-Infusion verabreicht. Überempfindlichkeitsreaktionen einschließlich Anaphylaxie können auftreten; eine Vorbehandlung mit Antihistaminika kann empfohlen werden. Erfordert regelmäßige Überwachung. Klinische Studien zeigten Verbesserungen der Gehfähigkeit und des Treppensteigens. Im Kühlschrank bei 2-8 °C lagern.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen