Givosiran
Givosiran ist ein RNA-Interferenz-Therapeutikum zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie, einer seltenen genetischen Störung, die durch gefährliche Anhäufungen neurotoxischer Porphyrin-Vorstufen gekennzeichnet ist, die schwere Bauchschmerzen, neurologische Komplikationen und potenziell lebensbedrohliche Anfälle verursachen können.
Givosiran ist eine siRNA-Therapie, die die akute hepatische Porphyrie behandelt, indem sie das Leber-ALAS1-Enzym reduziert, um die Ansammlung neurotoxischer Porphyrinvorstufen und akute Attacken zu verhindern.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX16
- RxNorm
- 2265712
- Generikum
- Givosiran
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Givlaari
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 2,5 mg/kg einmal monatlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal monatlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2,5 mg/kg einmal monatlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal monatlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2,5 mg/kg einmal monatlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal monatlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
alle trimesternach Möglichkeit vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die potenziellen Risiken für den Fötus überwiegt
regelmäßige Überwachung des Fötus empfohlen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
stillenkeine Anpassung
Stillen abbrechen oder Arzneimittel absetzen; Entscheidung sollte unter Berücksichtigung der Bedeutung der Therapie für die Mutter getroffen werden
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Ältere Menschen
ältere personen 65 jahre und älterkeine Anpassung
keine Dosisanpassung allein aufgrund des Alters erforderlich; Nieren- und Leberfunktion überwachen
regelmäßige Überwachung der Nieren- und Leberfunktion
Kinder
kinder jugendlichenicht etabliert
Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten unter 18 Jahren nicht nachgewiesen
nicht zutreffend
Niereninsuffizienz
leicht bis mittelgradigkeine Anpassung
keine Dosisanpassung bei leichter bis mittelgradiger Nierenfunktionsstörung erforderlich
routinemäßige Überwachung empfohlen
Niereninsuffizienz
schwermit Vorsicht anwenden
mit Vorsicht anwenden; begrenzte Daten für schwere Nierenfunktionsstörung verfügbar
engmaschige Überwachung der Nierenfunktion empfohlen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leicht bis mittelgradigkeine Anpassung
keine Dosisanpassung bei leichter bis mittelgradiger Leberfunktionsstörung erforderlich
routinemäßige Überwachung der Leberfunktionstests
Leberinsuffizienz
schwermit Vorsicht anwenden
mit Vorsicht anwenden; nicht bei schwerer Leberfunktionsstörung untersucht
engmaschige Überwachung der Leberfunktionstests empfohlen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Givlaari
Arzneimittelklasse
Klassifizierung als RNA-Interferenz-Therapeutikum
Molekulares Ziel
Primäres molekulares Ziel von Givosiran
Indikation
Therapeutische Indikation zur Behandlung
Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) bei Erwachsenen, einschließlich akuter intermittierender Porphyrie (AIP), hereditärer Koproporphyrie (HCP) und variegater Porphyrie (VP) bei Patienten mit wiederkehrenden Attacken.
Doppelsträngige kleine interferierende RNA (siRNA), die selektiv die Aminolävulinat-Synthase-1 (ALAS1) mRNA in Hepatozyten durch RNA-Interferenz abbaut, die Leber-ALAS1-Enzymspiegel reduziert und anschließend die zirkulierenden Spiegel der neurotoxischen Porphyrinvorstufen Aminolävulinsäure (ALA) und Porphobilinogen (PBG) senkt.
Wird als subkutane Injektion verabreicht, typischerweise einmal monatlich. Erfordert die Überwachung von Leberfunktionstests, ALA im Urin und Porphobilinogen-Spiegeln. Häufige Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit, Müdigkeit und vorübergehende Erhöhungen der Lebertransaminasen. Sollte mit Vorsicht bei Patienten mit mäßiger oder schwerer Leberfunktionsstörung angewendet werden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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