Golodirsen
Golodirsen ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten, deren genetische Mutationen für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind. Es wirkt, indem es an die Dystrophin-prä-mRNA bindet und das Ausschließen von Exon 53 während der mRNA-Verarbeitung erzwingt, wodurch die Produktion eines verkürzten aber funktionellen Proteins ermöglicht wird.
Golodirsen ist eine Exon-Überspringungstherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, die die Produktion eines verkürzten, aber funktionellen Dystrophin-Proteins ermöglicht.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX08
- RxNorm
- 2267207
- Generikum
- Golodirsen
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Vyondys 53
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 30mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- standard
- Usual dose
- 30mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- standard
- Usual dose
- 30mg/kg einmal wöchentlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal wöchentlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
10 GruppenSchwangerschaft
allgemeinnach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, sofern der Nutzen nicht die Risiken überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung
Schwangerschaft
erstes Trimenonnach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während des ersten Trimenons vermeiden, sofern der Nutzen nicht die Risiken überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung und Ultraschalluntersuchungen
Stillzeit
allgemeinabsetzen oder vermeiden
Stillen während der Behandlung nicht empfohlen
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
5 bis 18 Jahrekeine Anpassung erforderlich
angezeigt für Patienten mit DMD, die für Exon-53-Überspringung geeignet sind; Dosierung nach Gewicht
regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion und infusionsbedingter Reaktionen
Kinder
unter 5 Jahrenmit Vorsicht anwenden
Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten unter 5 Jahren nicht etabliert
verstärkte Überwachung erforderlich, falls angewendet
Ältere Menschen
65 Jahre und ältermit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten bei Patienten über 65 Jahren; DMD ist primär pädiatrisch
Nieren- und Leberfunktion überwachen
Niereninsuffizienz
leicht bis mittelschwerengmaschig überwachen
Nierenfunktion regelmäßig überwachen; keine spezifische Dosisanpassung empfohlen
regelmäßige Überwachung des Serumkreatinins und der glomerulären Filtrationsrate
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
schwermit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten bei schwerer Nierenfunktionsstörung; nur anwenden, wenn der Nutzen die Risiken überwiegt
häufige Überwachung der Nierenfunktion erforderlich
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichtmit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten bei Leberfunktionsstörung
Leberfunktionstests überwachen
Leberinsuffizienz
mittel bis schwermit Vorsicht anwenden
nicht bei mittelschwerer bis schwerer Leberfunktionsstörung untersucht
Leberfunktionstests überwachen
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Golodirsen (Vyondys 53)
Arzneimittelklasse
Pharmakologische Klassifikation von Golodirsen
Therapeutische Indikation
Primärer therapeutischer Einsatz
Golodirsen ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten mit bestätigten genetischen Mutationen, die für ein Exon-53-Überspringen geeignet sind. Eine genetische Testung ist erforderlich, um die Eignung zu bestimmen.
Golodirsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das spezifisch an Exon 53 der Dystrophin-prä-mRNA bindet. Diese Bindung führt dazu, dass das Exon während der mRNA-Verarbeitung ausgeschlossen wird, was zur Produktion eines intern verkürzten, aber funktionell aktiven Dystrophin-Proteins führt.
Wird als wöchentliche intravenöse Infusionen verabreicht. Häufige Nebenwirkungen umfassen infusionsbedingte Reaktionen und Kopfschmerzen. Eine Überwachung der Nierenfunktion wird empfohlen. Kann das Risiko von Atemwegsinfektionen erhöhen. Bei DMD-Patienten ohne für Exon 53 geeignete Mutationen nicht wirksam.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen