Imiglucerase

Imiglucerase ist angezeigt für die Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (nicht-neuronopathisch) und kann auch bei Morbus Gaucher Typ 3 (chronisch-neuronopathisch) angewendet werden. Es wird zur Behandlung von Symptomen wie Anämie, Thrombozytopenie, Knochenerkrankung, Hepatomegalie und Splenomegalie im Zusammenhang mit dieser Erkrankung eingesetzt.

Imiglucerase ist eine rekombinante Form der menschlichen β-Glucocerebrosidase, die durch Gentechnik hergestellt wird. Das Enzym enthält an seiner Oberfläche Mannose-Zucker, die es ermöglichen, dass es von Makrophagen erkannt und aufgenommen wird – den Zellen, in denen sich Glucocerebrosid bei Morbus Gaucher ansammelt. Nach der Aufnahme in diese Zellen baut das Enzym das angesammelte Glucocerebrosid ab und reduziert so die Belastung in der Leber, der Milz, dem Knochenmark und anderen Geweben.

Imiglucerase wird als intravenöse Infusion verabreicht, in der Regel alle 1–2 Wochen, wobei die Dosierung je nach Schweregrad der Erkrankung und Ansprechen auf die Behandlung individuell angepasst wird. Als rekombinantes Protein birgt es ein minimales Risiko einer viralen Kontamination, kann jedoch Infusionsreaktionen wie Kopfschmerzen, Übelkeit oder Hautrötungen verursachen. Die Behandlung ist dauerhaft und sollte von Spezialisten eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung mit der Behandlung von Morbus Gaucher haben.