Sebuterolacetat und Ethinylestradiol
Kanuma (sebelipase alfa) ist eine verschreibungspflichtige Enzymersatztherapie zur Behandlung des Lysosomale-Säure-Lipase-Mangels (LAL-Mangel), einer seltenen genetischen Störung, bei der der Körper Fette nicht richtig abbauen und recyceln kann. Es ist für die Anwendung bei Säuglingen sowie Kindern/Erwachsenen mit dieser Erkrankung zugelassen.
Kanuma ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung eines LAL-Mangels, einer seltenen genetischen Störung, die den Fettstoffwechsel beeinträchtigt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 1726980
- Generikum
- Kanuma
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Kanuma ist angezeigt zur Behandlung eines Mangels an lysosomaler saurer Lipase (LAL), der die schwere infantile Form (Wolman-Krankheit) und die weniger schwere Form mit späterem Beginn (Cholesterylester-Speicherkrankheit) umfasst. Es hilft, die Ansammlung von Fetten in verschiedenen Organen und Geweben zu kontrollieren, die durch diesen Enzymmangel verursacht wird.
Kanuma enthält Sebelipase alfa, eine rekombinante Form des menschlichen lysosomalen sauren Lipase-Enzyms. Es wirkt, indem es das fehlende oder defekte LAL-Enzym bei Patienten mit LAL-Mangel ersetzt und so den ordnungsgemäßen Abbau von Fetten (Cholesterylester und Triglyceride) innerhalb der Zellen ermöglicht und die schädliche Ansammlung dieser Substanzen in Organen und Geweben reduziert.
Kanuma wird als intravenöse Infusion verabreicht, in der Regel alle zwei Wochen. Da es sich um eine proteinbasierte Therapie handelt, besteht das Risiko infusionsbedingter Reaktionen, und die Patienten sollten während der Verabreichung überwacht werden. Es ist speziell für Patienten mit bestätigtem LAL-Mangel auf Basis genetischer und/oder biochemischer Tests angezeigt. Häufige Nebenwirkungen können Durchfall, Erbrechen, Fieber und verstopfte Nase umfassen.
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