Leniolisib

Leniolisib ist angezeigt zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren. APDS ist eine seltene primäre Immunschwäche, die durch Gain-of-Function-Mutationen in den PIK3CD- oder PIK3R1-Genen verursacht wird, was zu einer dysregulierten PI3K-delta-Signalübertragung, abnormaler B-Zell- und T-Zell-Funktion sowie erhöhter Anfälligkeit für Infektionen und lymphoider Hyperplasie führt.

Leniolisib ist ein selektiver PI3K-delta-Inhibitor, der an die aktive Stelle des PI3K-delta-Enzyms bindet und dessen katalytische Aktivität blockiert. PI3K-delta ist entscheidend für Signalwege, die die Entwicklung, Aktivierung, Proliferation und das Überleben von B-Zellen regulieren. Durch die Hemmung dieses Enzyms reduziert Leniolisib die hyperaktive Signalübertragung, verringert die abnormale lymphoide Proliferation und trägt zur Normalisierung der Immunfunktion bei Patienten mit APDS bei. Das Arzneimittel zeigt eine hohe Selektivität für PI3K-delta gegenüber anderen PI3K-Isoformen (28-fach gegenüber PI3K-alpha, 43-fach gegenüber PI3K-beta und 257-fach gegenüber PI3K-gamma), wodurch Off-Target-Effekte minimiert werden.

Leniolisib ist ein orales Arzneimittel, das typischerweise zweimal täglich eingenommen wird. Klinische Studien zeigten Verbesserungen der Immunparameter und eine Reduktion der Größe von Lymphknoten und Mandeln. Häufige Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Sinusitis und Durchfall. Als immunmodulatorisches Mittel sollten Patienten während der Behandlung auf Infektionen überwacht werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten unter 12 Jahren wurde nicht nachgewiesen. Bitte konsultieren Sie stets die aktuelle Fachinformation für vollständige Sicherheitsdetails und Kontraindikationen.