Levacetylleucin
Levacetylleucin ist ein untersuchtes Medikament, das zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) untersucht wird, einer seltenen genetischen Störung, die durch eine gestörte Cholesterin-Transportfähigkeit gekennzeichnet ist und zu einem fortschreitenden neurologischen Verfall führt.
Levacetylleucin ist eine Prüfbehandlung für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C, eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die die neurologische Funktion beeinträchtigt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- N07XX27
- RxNorm
- 2375522
- Generikum
- Levacetylleucine
- Wirkstoffklasse
- atc-n07
- Markennamen
- Aqneursa
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Suspension
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Levacetylleucin wird für die Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) untersucht, einer seltenen autosomal-rezessiven lysosomalen Speicherkrankheit, die durch Mutationen in den NPC1- oder NPC2-Genen verursacht wird und zu einer gestörten intrazellulären Cholesterinverarbeitung und fortschreitender neurologischer Verschlechterung führt.
Der genaue molekulare Mechanismus, durch den Levacetylleucin seine therapeutischen Wirkungen bei NPC entfaltet, ist noch nicht vollständig verstanden. Es wird angenommen, dass es möglicherweise zelluläre Transportwege modulieren und die neuronale Funktion verbessern kann, obwohl das spezifische Ziel unbekannt bleibt.
Levacetylleucin hat von den Aufsichtsbehörden den Status eines Orphan-Arzneimittels für die NPC-Behandlung erhalten. Es befindet sich derzeit in der klinischen Prüfung und ist noch nicht für die routinemäßige klinische Anwendung zugelassen. Patienten sollten dieses Arzneimittel nur im Rahmen von klinischen Studien oder Programmen für die bedingte Anwendung unter ärztlicher Aufsicht erhalten.
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