Lonafarnib
Lonafarnib ist ein Farnesyltransferase-Inhibitor zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) und verwandter progeroider Laminopathien, seltene genetische Störungen, die durch beschleunigte Alterung gekennzeichnet sind. Durch die Verhinderung der Farnesylierung von Progerin und progerinähnlichen Proteinen reduziert dieses Medikament deren toxische Auswirkungen.
Lonafarnib behandelt Progerie und verwandte Erkrankungen, indem es die Farnesyltransferase hemmt und so die Anhäufung des schädlichen Progerin-Proteins verhindert.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX20
- RxNorm
- 2467553
- Generikum
- Lonafarnib
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Zokinvy
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Kapsel
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) und progeroider Laminopathien mit defektiver Lamin-A-Verarbeitung. Dies sind seltene genetische Erkrankungen, die vorzeitiges Altern bei Kindern verursachen.
Hemmt das Enzym Farnesyltransferase und verhindert so die Farnesylierung von Progerin und progerinähnlichen Proteinen. Dadurch wird deren Anlagerung an die innere Kernmembran blockiert und deren toxische Anhäufung verringert, die für die bei diesen Erkrankungen beobachtete Zellfunktionsstörung verantwortlich ist.
Wird oral verabreicht, in der Regel zweimal täglich zu den Mahlzeiten. Häufige Nebenwirkungen sind gastrointestinale Beschwerden wie Durchfall, Übelkeit und Erbrechen. Eine regelmäßige Überwachung der Wirksamkeit und Verträglichkeit ist erforderlich. Die Behandlung sollte von Fachärzten eingeleitet und überwacht werden, die mit progeroiden Erkrankungen vertraut sind.
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