Lovotibeglogene Autotemcel
Lovotibeglogene Autotemcel (LYFGENIA) ist eine autologe Gentherapie, die zur Behandlung der Sichelzellerkrankung bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist. Die Therapie umfasst die Gewinnung von eigenen hämatopoetischen Stammzellen (CD34+ Zellen) des Patienten und deren genetische Modifikation mit einem lentiviralen Vektor (BB305).
Eine autologe Gentherapie für die Sichelzellkrankheit, bei der die eigenen Stammzellen eines Patienten modifiziert werden, um anti-sichelndes Hämoglobin zu produzieren.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- B06AX06
- RxNorm
- 2671958
- Generikum
- Lovotibeglogene Autotemcel
- Wirkstoffklasse
- atc-b06
- Markennamen
- Lyfgenia
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesterwenn möglich vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken; Frauen im gebärfähigen Alter sollten für mindestens 12 Monate nach der Behandlung eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden
regelmäßige fetale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites Trimesterwenn möglich vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes Trimesterwenn möglich vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
Stillzeitvermeiden
Stillen während der Behandlung und für mindestens 12 Monate nach Verabreichung vermeiden
nicht zutreffend
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Kinder
Jugendliche 12–17 Jahrekeine Anpassung
angezeigt für Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellkrankheit; erfordert erfolgreiche Mobilisierung und Sammlung autologer CD34+-Zellen
regelmäßige Überwachung auf Engraftment, Vektorintegration und potenzielle insertionale Mutagenese
Ältere Menschen
Ältere Patienten ab 65 Jahrenindividualisieren
mit Vorsicht anwenden; begrenzte klinische Studiendaten bei Patienten über 65 Jahren; Gesamtgesundheitszustand und Begleiterkrankungen beurteilen
erweiterte Überwachung der kardiovaskulären und Nierenfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
Mäßige Niereninsuffizienzindividualisieren
Nierenfunktion vor dem Konditionierungsprotokoll beurteilen; Konditionierung bei Bedarf anpassen
Nierenfunktion während und nach der Behandlung engmaschig überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
Mäßige Leberinsuffizienzindividualisieren
Leberfunktion vor der Behandlung beurteilen; kontraindiziert bei schwerer Leberinsuffizienz
Leberfunktion während und nach der Behandlung engmaschig überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassung für Sichelzellerkrankung
Therapieklasse
Klassifizierung von Lyfgenia als zellbasierte Gentherapie
Indikation
Zugelassene Indikation für Lovotibeglogene Autotemcel
Wirkmechanismus
Gentherapiemechanismus zur Behandlung der Sichelzellerkrankung
Lovotibeglogene Autotemcel ist angezeigt zur Behandlung der Sichelzellkrankheit bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit einer Anamnese von vaso-okklusiven Ereignissen.
LYFGENIA wirkt, indem funktionelle Kopien eines modifizierten βA-Globin-Gens (βA-T87Q) über Transduktion mit dem BB305-lentiviralen Vektor in die eigenen hämatopoetischen Stammzellen des Patienten eingebracht werden. Diese modifizierten Zellen produzieren anti-sichelndes Hämoglobin, das dazu beiträgt, die Sichelung der roten Blutkörperchen und die für die Sichelzellkrankheit charakteristischen vaso-okklusiven Ereignisse zu verhindern.
Dies ist eine autologe Therapie unter Verwendung der eigenen Zellen des Patienten; sie erfordert eine myeloablative Konditionierung vor der Infusion. Zu den potenziellen Risiken gehören hämatologische Malignome (bei einigen Gentherapien für Hämoglobinopathien beobachtet), verlängerte Zytopenien und Versagen der Transplantation. Die Patienten sollten langfristig auf hämatologische Malignome überwacht werden. BB305 LVV enthält eine funktionelle Kopie des βA-T87Q-Globin-Gens, und eine Integrationsanalyse sollte gemäß der Verschreibungsinformation durchgeführt werden.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen