Lunsotogene-Parvec

Lunsotogene Parvec ist angezeigt zur Behandlung von Hörverlust, der durch Mutationen im OTOF-Gen verursacht wird und zur auditiven Neuropathie-Spektrum-Störung (ANSD) führt. Es ist für Patienten bestimmt, bei denen dokumentierte OTOF-Mutationen vorliegen und eine Innenohr-Haarzellen-Dysfunktion trotz erhaltener Außenohr-Haarzellen-Funktion nachgewiesen wurde.

Diese Gentherapie wird mittels intrakochleärer Infusion direkt in das Innenohr verabreicht. Sie liefert ein funktionales OTOF-Gen, das es den Innenohr-Haarzellen ermöglicht, Otoferlin zu produzieren, ein Protein, das für die Verschmelzung synaptischer Vesikel und die Neurotransmitterfreisetzung an der Ribbon-Synapse unerlässlich ist. Durch die Wiederherstellung der Otoferlinproduktion stellt die Therapie die normale Kommunikation zwischen Innenohr-Haarzellen und dem Hörnerv wieder her und behandelt damit effektiv die synaptische Komponente des Hörverlusts.

Lunsotogene Parvec ist eine Prüftherapie, die sich derzeit in klinischer Erprobung befindet. Sie erfordert eine chirurgische Verabreichung mittels intrakochleärer Infusion durch Spezialisten mit Erfahrung in Innenohrverfahren. Patienten müssen vor der Behandlung eine genetische Testung zur Bestätigung von OTOF-Mutationen durchlaufen. Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten beim Menschen sind begrenzt, da sich diese Therapie in einem frühen Entwicklungsstadium befindet.