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Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) ist eine autologe Gentherapie, die zur Behandlung der Sichelzellanämie bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist. Sie funktioniert, indem sie die eigenen Blutstammzellen des Patienten genetisch verändert, um eine modifizierte Form von Hämoglobin zu produzieren, die die Sichelbildung der roten Blutkörperchen reduziert.
Lyfgenia ist eine Gentherapie für die Sichelzellkrankheit, die die eigenen Stammzellen des Patienten modifiziert, um die Verformung der roten Blutkörperchen zu reduzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2672693
- Generikum
- Lyfgenia
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung der Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren mit Anamnese einer vaso-okklusiven Krise.
Autologe Gentherapie, die eine funktionelle Kopie des Beta-Globin-Gens zu den eigenen hämatopoetischen Stammzellen des Patienten hinzufügt, die dann ein modifiziertes Hämoglobin (HbA^T87Q) produzieren, das die Verformung der roten Blutkörperchen verringert.
Dies ist eine einmalige Einzelbehandlung. Erfordert eine myeloablative Chemotherapie vor der Infusion. Enthält eine Warnung (Boxed Warning) für das Risiko hämatologischer Malignome. Patienten sollten langfristig überwacht werden. Nicht angezeigt bei Patienten mit Anamnese schwerer allergischer Reaktionen auf Dimethylsulfoxid oder Gentamicin.
Offizielle Fachinformation
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