Mavorixafor

WHIM-Syndrom (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) – eine seltene autosomal-dominante Immundefizienzerkrankung, die durch schwere Neutropenie, Hypogammaglobulinämie, wiederkehrende Infektionen und Warzen gekennzeichnet ist. Es ist speziell für Patienten ab 12 Jahren angezeigt.

Mavorixafor ist ein oral bioverfügbarer CXCR4-Rezeptorantagonist, der die Bindung des Stromal-derived factor-1α (SDF-1α/CXCL12), des natürlichen Liganden für CXCR4, blockiert. Die SDF-1/CXCR4-Achse spielt eine entscheidende Rolle bei der Regulierung des Traffickings und der Hominge von Leukozyten zwischen dem Blutstrom und dem Knochenmark. Durch die Antagonisierung dieses Rezeptors fördert Mavorixafor die Mobilisierung von Neutrophilen und anderen Leukozyten aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf und adressiert damit die zugrunde liegende Pathophysiologie des WHIM-Syndroms.

Sollte einmal täglich morgens mit Nahrung eingenommen werden. Häufige Nebenwirkungen können Schwindel, Ausschlag und Blutergüsse umfassen. Patienten sollten die absoluten Neutrophilenzahlen (Absolute Neutrophil Count, ANC) während der Behandlung regelmäßig überwachen lassen. Nicht empfohlen für Patienten mit schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung. Kann mit starken CYP3A4-Inhibitoren oder -Induktoren interagieren. Schwangerschaftskategorie: Im Allgemeinen nicht während der Schwangerschaft empfohlen, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich.