Migalastat
Migalastat ist ein pharmakologischer Chaperon-Wirkstoff, der zur Behandlung der Fabry-Krankheit eingesetzt wird, einer seltenen genetischen Störung, die durch einen Mangel des Enzyms Alpha-Galaktosidase A verursacht wird. Durch die reversible Bindung und Stabilisierung dieses Enzyms hilft Migalastat, dessen Funktion wiederherzustellen und die Anhäufung schädlicher Substanzen zu reduzieren.
Migalastat ist ein oraler pharmakologischer Chaperon, der zur Behandlung der Fabry-Krankheit bei Patienten mit günstigen GLA-Genmutationen eingesetzt wird, indem er das defiziente Enzym Alpha-Galaktosidase A stabilisiert.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX14
- RxNorm
- 2054252
- Generikum
- Migalastat
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Galafold
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Kapsel
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Migalastat ist angezeigt zur Behandlung der Fabry-Krankheit bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit günstigen GLA-Genmutationen. Die Fabry-Krankheit ist eine seltene, vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an Alpha-Galaktosidase A verursacht wird und zur Ansammlung von Globotriaosylceramid in verschiedenen Geweben und Organen führt.
Migalastat ist ein pharmakologischer Chaperon, das reversibel und selektiv an die aktive Stelle der Alpha-Galaktosidase A (alpha-Gal A) bindet. Diese Bindung stabilisiert die Struktur des Enzyms und ermöglicht ihm, sich korrekt zu falten und zu den Lysosomen zu transportieren, wo es Globotriaosylceramid abbauen kann. Die Bindung ist reversibel, sodass das Enzym im Lysosom normal funktionieren kann.
Eine genetische Testung ist erforderlich, um das Vorhandensein von günstigen GLA-Genmutationen vor Beginn der Behandlung zu bestätigen. Migalastat ist nicht angezeigt für Patienten mit nicht-günstigen Mutationen. Häufige Nebenwirkungen können Kopfschmerzen, Übelkeit und Nasopharyngitis umfassen. Die Patienten sollten während der Behandlung auf die Nierenfunktion, den Herzstatus und neurologische Ergebnisse überwacht werden.
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