Miglustat
Miglustat ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung des Morbus Gaucher Typ 1, einer seltenen genetischen Störung, bei der schädliche Fettsubstanzen aufgrund eines Enzymmangels im Körper akkumulieren. Es wirkt, indem es das Enzym hemmt, das für die Produktion dieser Fettsubstanzen verantwortlich ist, und hilft so, deren Anhäufung zu reduzieren.
Miglustat ist ein Enzymhemmer, der zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 eingesetzt wird, indem er die Produktion von Fettsubstanzen reduziert, die sich in den Zellen ansammeln.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX06
- RxNorm
- 402316
- Generikum
- Miglustat
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Yargesa, Opfolda, Zavesca
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Kapsel
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Miglustat ist angezeigt zur Behandlung von milder bis mittelschwerer Gaucher-Krankheit Typ 1 bei Erwachsenen. Es kann als Erstlinientherapie oder bei Patienten angewendet werden, für die eine Enzymersatztherapie nicht geeignet ist.
Miglustat hemmt kompetitiv und reversibel die Glucosylceramid-Synthase, das Enzym, das Glucosylceramid produziert. Durch die Verringerung der Synthese dieses Glykosphingolipids wird dessen Ansammlung in Makrophagen verringert, wodurch die Symptome der Gaucher-Krankheit gelindert werden.
Häufige Nebenwirkungen sind Durchfall, Gewichtsverlust und Bauchschmerzen. Patienten sollten regelmäßig überwacht werden. Miglustat kann die Fruchtbarkeit beeinträchtigen. Befolgen Sie stets sorgfältig die Dosierungsanweisungen und melden Sie anhaltende Nebenwirkungen einem Arzt.
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