Nedosiran
Nedosiran ist ein RNA-Interferenz-Therapeutikum, das entwickelt wurde, um die hepatische Oxalatproduktion bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie zu reduzieren. Es handelt sich um ein GalNAc-konjugiertes kleines interferierendes RNA-Molekül (siRNA), das spezifisch Lactatdehydrogenase (LDH) in Leberzellen angreift, um die Oxalatsynthese zu verringern.
Nedosiran ist eine siRNA-Therapie, die die Oxalatproduktion in der Leber reduziert zur Behandlung der primären Hyperoxalurie.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX25
- RxNorm
- 2675287
- Generikum
- Nedosiran
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Rivfloza
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion, prefilled syringe
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 160 mg einmal monatlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal monatlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- basierend auf dem Gewicht
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal monatlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 160 mg einmal monatlich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal monatlich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes trimesternach Möglichkeit vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die potenziellen Risiken für den Fötus überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung empfohlen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
zweites trimesternach Möglichkeit vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die potenziellen Risiken überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
drittes trimesternach Möglichkeit vermeiden
Absetzen in Betracht ziehen, wenn Schwangerschaft festgestellt wird
fetale Überwachung und Beurteilung der Arzneimittelfortsetzung
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
stillzeitabsetzen oder nicht stillen
unbekannt, ob Nedosiran in die menschliche Milch ausgeschieden wird; Entscheidung sollte unter Berücksichtigung der Säuglingsexposition und der Stillvorteile getroffen werden
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
unter 18 jahrennicht etabliert
Sicherheit und Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten nicht etabliert; nur in klinischen Studien oder nach Anweisung eines pädiatrischen Spezialisten anwenden
engmaschige klinische Überwachung bei Off-Label-Anwendung
Ältere Menschen
über 65 jahrekeine spezifische Anpassung
keine spezifische Dosisanpassung erforderlich; Nieren- und Leberfunktion überwachen
regelmäßige Überwachung der Nieren- und Leberfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
leicht bis mäßigkeine spezifische Anpassung
mit Vorsicht anwenden; keine formalen Dosierungsempfehlungen etabliert
Nierenfunktion regelmäßig überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichtkeine spezifische Anpassung
mit Vorsicht anwenden; Arzneimittel zielt auf hepatische LDHA-Expression ab
Leberfunktionstests überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Nedosiran (Rivfloza)
Arzneimittelklasse
RNA-Interferenz-Therapeutikum-Klassifizierung
Zielindikation
Genehmigte therapeutische Indikation
Wirkmechanismus
Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 durch LDHA-Hemmung
Nedosiran ist angezeigt zur Behandlung der primären Hyperoxalurie (PH1) bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren. Die primäre Hyperoxalurie ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine übermäßige Oxalatproduktion in der Leber gekennzeichnet ist, die zu Nierensteinen, Nierenschäden und systemischer Oxalose führen kann.
Nedosiran ist ein doppelsträngiges siRNA-Molekül, das mit GalNAc-Aminozuckerresten konjugiert ist. Nach subkutaner Verabreichung binden die GalNAc-konjuguierten Zucker an Asialoglykoprotein-Rezeptoren (ASGPR) auf Hepatozyten und erleichtern so die Aufnahme in Leberzellen. Sobald es in die Hepatozyten gelangt ist, hemmt Nedosiran das LDHA-Gen, reduziert die Lactatdehydrogenase-Enzymaktivität und verringert dadurch die hepatische Oxalatproduktion.
Nedosiran wird als subkutane Injektion verabreicht. Häufige Nebenwirkungen können Reaktionen an der Injektionsstelle umfassen. Die Patienten sollten auf eine Reduktion der Plasmaoxalatwerte und der Oxalatausscheidung im Urin überwacht werden. Das Arzneimittel sollte unter Aufsicht von Ärzten angewendet werden, die erfahren in der Behandlung der primären Hyperoxalurie sind. Die Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern unter 4 Jahren ist nicht erwiesen.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen