Nitisinone
Nitisinone ist ein Medikament zur Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1 (HT-1), einer seltenen genetischen Störung, bei der der Körper die Aminosäure Tyrosin aufgrund eines Mangels an Fumarylacetoacetat-Hydrolase nicht richtig abbauen kann. Durch die Hemmung eines Enzyms im Tyrosin-Abbauweg hilft Nitisinone, die Anhäufung schädlicher Substanzen zu verhindern.
Nitisinon behandelt die hereditäre Tyrosinämie Typ 1, indem es ein Enzym im Tyrosinstoffwechsel blockiert und so die Anreicherung toxischer Substanzen verhindert.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX04
- RxNorm
- 61805
- Generikum
- Nitisinone
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Nityr, Harliku, Orfadin
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Kapsel, Tablette, Suspension
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Hereditäre Tyrosinämie Typ 1 (HT-1), eine seltene autosomal-rezessive genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an Fumarylacetoacetat-Hydrolase im Tyrosin-Abbauweg gekennzeichnet ist.
Nitisinon ist ein kompetitiver Inhibitor der 4-Hydroxyphenylpyruvat-Dioxygenase (HPPD), einem Enzym vor der Fumarylacetoacetat-Hydrolase in der Stoffwechselkette. Durch die Blockierung der HPPD verhindert es die Bildung und Anreicherung toxischer Tyrosin-Abbauprodukte, einschließlich Succinylaceton, die Leber- und Nierentoxizität verursachen.
Sollte in Kombination mit einer diätetischen Einschränkung von Tyrosin und Phenylalanin angewendet werden. Erfordert regelmäßige Überwachung der Leberfunktion, der AFP-Werte und von Succinylaceton im Urin. Kann erhöhte Tyrosin-Plasmaspiegel verursachen, die zu Ablagerungen in der Hornhaut, Lichtempfindlichkeit und Entwicklungsverzögerungen führen können, wenn die Ernährung nicht richtig angepasst wird. Die Behandlung sollte so früh wie möglich im Säuglingsalter begonnen werden.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen