Nusinersen
Nusinersen ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen Störung, die durch Mutationen im SMN1-Gen auf Chromosom 5q verursacht wird und zu einer unzureichenden Produktion des SMN-Proteins führt. Das Medikament wirkt, indem es das SMN2-Gen anspricht, um die Einbeziehung von Exon 7 zu erhöhen und die SMN-Proteinproduktion zu verbessern.
Nusinersen ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie, die die SMN-Proteinproduktion erhöht, um die durch Chromosom-5q-Mutationen verursachte Spinale Muskelatrophie zu behandeln.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX07
- RxNorm
- 1863556
- Generikum
- Nusinersen
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Spinraza
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 12 mg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Aufladung: Tage 0, 14, 28, 63; Erhaltung: alle 4 Monate
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 12 mg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Aufladung: Tage 0, 14, 28, 63; Erhaltung: alle 4 Monate
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 12 mg
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- Aufladung: Tage 0, 14, 28, 63; Erhaltung: alle 4 Monate
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
10 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesterwenn möglich vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die potenziellen Risiken für den Fötus überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung einschließlich Ultraschalluntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
zweites Trimesterwenn möglich vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die potenziellen Risiken für den Fötus überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung einschließlich Ultraschalluntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
drittes Trimesterwenn möglich vermeiden
nur anwenden, wenn der Nutzen die potenziellen Risiken für den Fötus überwiegt
regelmäßige fetale Überwachung und Beurteilung des fetalen Wachstums
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
Stillenkeine Anpassung
Stillen abbrechen oder Arzneimittel absetzen basierend auf der Risiko-Nutzen-Bewertung
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Kinder
Neugeborene und Säuglingekeine Anpassung
zugelassen zur Anwendung bei pädiatrischen Patienten einschließlich Neugeborener mit genetisch bestätigter SMA
regelmäßige neurologische Beurteilungen und Überwachung auf respiratorische Komplikationen
Kinder
Kinder und Jugendlichekeine Anpassung
zugelassen zur Anwendung bei pädiatrischen Patienten mit genetisch bestätigter SMA
regelmäßige neurologische Beurteilungen und Überwachung der Motorik
Ältere Menschen
Ältere Patientenmit Vorsicht anwenden
begrenzte klinische Erfahrung bei Patienten über 65 Jahren; mit engmaschiger Überwachung anwenden
Nierenfunktion und Nebenwirkungen überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
leichtkeine Anpassung
mit Vorsicht anwenden; Nierenfunktion überwachen
regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
mäßig bis schwerDosis basierend auf klinischem Ansprechen anpassen
mit Vorsicht anwenden; begrenzte Daten bei schwerer Niereninsuffizienz
häufige Überwachung der Nierenfunktion
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leicht bis mäßigkeine Anpassung
mit Vorsicht anwenden; nicht durch CYP450-Enzyme metabolisiert
Leberfunktionstests überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsdatum für Nusinersen (Spinraza)
Arzneimittelklasse
Pharmakologische Klassifizierung
Wirkmechanismus
Molekularer Wirkmechanismus
Indikation
Therapeutische Indikation
Nusinersen ist angezeigt zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten, einschließlich Patienten mit verschiedenen Krankheitssubtypen von infantilem bis zu späterem Beginn.
Als Antisense-Oligonukleotid bindet Nusinersen an eine spezifische Stelle der SMN2-prä-mRNA und fördert das Einbeziehen von Exon 7 während des Spleißens. Dies führt zur Produktion eines stabileren und funktionelleren SMN-Proteins und gleicht den durch SMN1-Genmutationen verursachten Mangel aus.
Nusinersen wird von medizinischem Fachpersonal mittels intrathekaler Injektion (in den Liquor cerebrospinalis) verabreicht. Die Behandlung erfordert ein Aufdosierungsschema gefolgt von Erhaltungsdosen. Ein Sicherheitsmonitoring auf Thrombozytopenie und Nephrotoxizität wird empfohlen. Patienten sollten auf Anzeichen einer Hyponatriämie überwacht werden. Das Medikament sollte nur von Ärzten verordnet werden, die über Erfahrung in der Behandlung der SMA verfügen.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen