Olipudase Alfa
Olipudase Alfa ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung des Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD), einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit. Es ersetzt das fehlende Enzym und hilft, das in den Zellen angesammelte Sphingomyelin abzubauen. Dieses Medikament wird hauptsächlich bei Kindern und Erwachsenen mit ASMD eingesetzt.
Olipudase Alfa ist eine Enzymersatztherapie für ASMD, die den Mangel an Saurer Sphingomyelinase ausgleicht, um die Sphingomyelin-Akkumulation in den Zellen zu reduzieren.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB25
- RxNorm
- 2610407
- Generikum
- Olipudase Alfa
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Xenpozyme
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung der Saure Sphingomyelinase-Mangel-Erkrankung (ASMD), einschließlich chronischer viszeraler Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ A und Typ B. Es ist indiziert für pädiatrische und erwachsene Patienten mit gesicherter ASMD-Diagnose.
Olipudase Alfa ist eine rekombinante humane Saure Sphingomyelinase (rhASM), die das defiziente endogene Enzym ergänzt oder ersetzt. Es katalysiert den Abbau von Sphingomyelin zu Ceramid und Phosphocholin und reduziert dadurch die Akkumulation von Sphingomyelin in verschiedenen Geweben und Organen, die für ASMD charakteristisch ist.
Als parenterale Enzymersatztherapie wird es als intravenöse Infusion verabreicht. Patienten sollten auf mögliche infusionsbedingte Reaktionen und Immunantworten überwacht werden. Die Behandlung sollte von Spezialisten eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung von lysosomalen Speicherkrankheiten haben.
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