Olpruva

Olpruva ist angezeigt für die chronische Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen, einschließlich Carbamoylphosphat-Synthetase-I-Mangel, Ornithin-Transcarbamylase-Mangel und Citrullinämie, unter anderem. Es wird bei Patienten mit Hyperammonämie aufgrund dieser genetischen Erkrankungen angewendet, wenn eine proteinrestriktive Diät allein nicht ausreicht.

Natriumpyrophosphat wirkt als Stickstofffänger, indem es einen alternativen Weg zur Stickstoffausscheidung bietet. Es wird zu Phenylacetat metabolisiert, das sich mit Glutamin verbindet und Phenylacetylglutamin bildet, das dann im Urin ausgeschieden wird und so überschüssigen Stickstoff effektiv aus dem Körper entfernt.

Olpruva ist eine orale Suspension, die mit einer Mahlzeit eingenommen werden sollte. Es muss in Kombination mit einer proteinrestriktiven Diät angewendet werden und kann je nach der spezifischen Harnstoffzyklusstörung eine Ergänzung mit Arginin oder Citrullin erfordern. Häufige Nebenwirkungen können gastrointestinale Symptome umfassen. Eine regelmäßige Überwachung der Ammoniakwerte und des Ernährungsstatus ist während der Behandlung unerlässlich.