Onasemnogene Abeparvovec
Onasemnogene abeparvovec ist eine Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), indem eine funktionelle Kopie des SMN1-Gens an Patienten mit Mutationen in diesem Gen geliefert wird. Es wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht und wird hauptsächlich bei pädiatrischen SMA-Patienten eingesetzt.
Eine einmalige Gentherapie für die spinale Muskelatrophie, die ein funktionales SMN-Gen über einen AAV9-Vektor liefert.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX09
- RxNorm
- 2170226
- Generikum
- Onasemnogene Abeparvovec
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Zolgensma, Itvisma
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 2,0 × 10^14 Vektorgenome (Höchstdosis)
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einzelne Einmalgabe
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 1,1 × 10^14 Vektorgenome pro Kilogramm
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einzelne Einmalgabe
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 2,0 × 10^14 Vektorgenome (Höchstdosis)
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einzelne Einmalgabe
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Onasemnogen-Abeparvovec ist angezeigt zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten mit biallelischen Mutationen im SMN1-Gen, die zu einer unzureichenden Expression des SMN-Proteins führen.
Diese rekombinante Gentherapie auf AAV9-Basis liefert eine funktionale Kopie des menschlichen SMN-Gens und ermöglicht es den Zellen, das Survival-Motor-Neuron-Protein (SMN-Protein) zu produzieren, das bei SMA-Patienten aufgrund von SMN1-Mutationen deficienär ist.
Wird als einzelne intravenöse Infusion verabreicht. Die Überwachung der Leberfunktion und die Bewertung der Thrombozytenzahl sind wichtige Bestandteile der Behandlungsüberwachung. Patienten sollten vor der Behandlung auf vorbestehende AAV9-Antikörper untersucht werden.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen