Patisiran
Patisiran ist ein RNAi-Therapeutikum, das zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR) bei Erwachsenen eingesetzt wird. Es wirkt, indem es doppelsträngige kleine interferierende RNA (siRNA) liefert, die auf die TTR-mRNA abzielt und diese abbaut, wodurch die Produktion des abnormalen Transthyretin-Proteins reduziert wird, das die Amyloidose verursacht.
Patisiran ist eine siRNA-Therapie, die die TTR-Proteinproduktion reduziert, um die hereditäre ATTR-Amyloidose zu behandeln.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- N07XX12
- RxNorm
- 2053490
- Generikum
- Patisiran
- Wirkstoffklasse
- atc-n07
- Markennamen
- Onpattro
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500 mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 250 mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
- Usual dose
- 400 mg täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verordnet
- Überwachung
- Standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
9 GruppenSchwangerschaft
erstes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
nur anwenden, wenn potenzielle Vorteile die potenziellen Risiken für den Fötus überwiegen; Frauen im gebärfähigen Alter zur Anwendung einer wirksamen Empfängnisverhütung während der Behandlung beraten
regelmäßige fetale Überwachung und Ultraschalluntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Schwangerschaft
zweites und drittes Trimesternach Möglichkeit vermeiden
nur fortführen, wenn die Vorteile die Risiken überwiegen; engmaschige geburtshilfliche Überwachung empfohlen
fetales Wachstumsmonitoring und regelmäßige Vorsorgeuntersuchungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Stillzeit
StillzeitStillen abbrechen oder Arzneimittel absetzen
es ist nicht bekannt, ob Patisiran in die menschliche Muttermilch ausgeschieden wird; die Entscheidung sollte auf Grundlage einer Nutzen-Risiko-Bewertung getroffen werden
Säugling auf mögliche Nebenwirkungen überwachen
Ältere Menschen
ältere Patienten über 65 Jahrekeine Dosisanpassung erforderlich
keine spezifische Dosisanpassung erforderlich basierend auf pharmakokinetischen Daten; Nieren- und Leberfunktion überwachen
regelmäßige Überwachung der Nieren- und Leberfunktion, Vitalzeichen während der Infusion
Kinder
Kinder und Jugendlichenicht empfohlen
Patisiran ist nicht für die Anwendung bei pädiatrischen Patienten zugelassen; Sicherheit und Wirksamkeit wurden nicht nachgewiesen
nicht zutreffend
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Niereninsuffizienz
leicht bis mittelschwerkeine Dosisanpassung erforderlich
Patisiran wird nicht renal ausgeschieden; leichte bis mittelschwere Nierenfunktionseinschränkung beeinflusst die Exposition nicht signifikant
Nierenfunktion regelmäßig überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Niereninsuffizienz
schwermit Vorsicht anwenden
begrenzte Daten bei Patienten mit schwerer Nierenfunktionseinschränkung; engmaschig überwachen
engmaschige Überwachung der Nierenfunktion und Nebenwirkungen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leichtkeine Dosisanpassung erforderlich
Patisiran wird in der Leber metabolisiert; leichte Leberfunktionseinschränkung beeinflusste die Exposition nicht signifikant
Leberfunktion überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
mittelschwer bis schwermit Vorsicht anwenden
Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Leberfunktionseinschränkung wurden von klinischen Studien ausgeschlossen; nur anwenden, wenn Vorteile die Risiken überwiegen
engmaschige Überwachung der Leberfunktion und des klinischen Ansprechens
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassungsinformationen für Patisiran
Arzneimittelklasse
Arzneimittelklassifizierungsinformationen
Primäre Indikation
Therapeutische Indikation
Wirkungsmechanismus
Pharmakologischer Mechanismus
Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie. Dies ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der abnormales TTR-Protein Amyloid-Ablagerungen in verschiedenen Geweben bildet, einschließlich Nerven, Herz und Verdauungssystem.
Patisiran enthält doppelstrangige siRNA, die durch RNA-Interferenz sowohl mutierte als auch Wildtyp-TTR-messenger-RNA (mRNA) gezielt angreift und abbaut. Dies führt zu einer verringerten Produktion von TTR-Protein in der Leber, wodurch die TTR-Serumspiegel und die nachfolgenden Amyloid-Ablagerungen in den Geweben reduziert werden.
Verabreichung als intravenöse Infusion alle 3 Wochen durch medizinisches Fachpersonal. Eine Vorbehandlung mit Kortikosteroiden, Antihistaminika und H2-Antagonisten ist erforderlich, um infusionsbedingte Reaktionen zu reduzieren. Überwachung der Leberfunktion und Erhebung ophthalmologischer Ausgangswerte werden empfohlen. Kann einen Vitamin-A-Mangel verursachen; eine Supplementierung kann erforderlich sein. Die Sicherheit in der Schwangerschaft ist nicht erwiesen.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen