Pegunigalsidase Alfa
Pegunigalsidase Alfa (ELFABRIO) ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit, einer seltenen genetischen lysosomalen Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Alpha-Galaktosidase A verursacht wird. Es liefert eine exogene Quelle des Enzyms, das von den Zellen aufgenommen und zu den Lysosomen transportiert wird.
Pegunigalsidase Alfa ist eine Enzymersatztherapie für Erwachsenen mit Fabry-Krankheit, die exogene Alpha-Galactosidase A bereitstellt, um die Gb3-Akkumulation zu reduzieren und die Krankheitssymptome zu behandeln.
Dieses Medikament trägt eine Boxed Warning (schwarzer Kasten) – die stärkste Warnstufe der FDA. Lesen Sie vor der Anwendung die vollständige Fachinformation.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AB20
- RxNorm
- 2637446
- Generikum
- Pegunigalsidase Alfa
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Elfabrio
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- Injektion
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Dosierung und Anwendung
- Usual dose
- 500mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verschrieben
- Überwachung
- standard
- Usual dose
- 250mg zweimal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- alle 12 Stunden
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verschrieben
- Überwachung
- standard
- Usual dose
- 400mg einmal täglich
- Maximum
- Arzt konsultieren
- Einnahmehäufigkeit
- einmal täglich
- Hinweise zur Einnahme
- Anweisungen des Arztes befolgen
- Dauergrenzen
- wie verschrieben
- Überwachung
- standard
Überdosierung
Besondere Personengruppen
8 GruppenSchwangerschaft
erstes trimesternach Möglichkeit vermeiden
Anwendung während der Schwangerschaft vermeiden, es sei denn, der Nutzen überwiegt die Risiken
regelmäßige fetale Überwachung und Ultraschalluntersuchungen
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
zweites trimesternach Möglichkeit vermeiden
Therapie abbrechen oder auf alternative Behandlungsoptionen umstellen, wenn eine Schwangerschaft eintritt
regelmäßige fetale Überwachung
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Schwangerschaft
drittes trimesternach Möglichkeit vermeiden
Absetzen der Therapie gegen Ende der Schwangerschaft in Betracht ziehen
fetale Überwachung und Beurteilung der Geburt
Die Anwendung dieses Medikaments in dieser Personengruppe erfordert eine sorgfältige Abwägung von Risiken und Nutzen.
Stillzeit
stillenkeine Anpassung erforderlich
Stillen während der Behandlung nicht empfohlen - abstillen oder Therapie unterbrechen
Säugling auf Nebenwirkungen überwachen
Ältere Menschen
ältere menschenkeine spezifische Dosisanpassung erforderlich
Standarddosierung anwenden mit engmaschiger Überwachung auf Nebenwirkungen
Nieren- und Herzfunktion regelmäßig überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Kinder
jugendliche 12 17gewichtsbasiert - 1mg/kg alle 2 Wochen
zugelassen für Patienten ab 12 Jahren - Standarddosierungsschema befolgen
Wachstum, Entwicklung und infusionsbedingte Reaktionen überwachen
Niereninsuffizienz
schwere kreatinin clearance 30keine Dosisanpassung bei leichter bis mittelgradiger Einschränkung erforderlich
mit Vorsicht anwenden bei schwerer Nierenfunktionsstörung - Nierenfunktion engmaschig überwachen
regelmäßige Überwachung der Nierenfunktion und Proteinurie
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Leberinsuffizienz
leicht bis mittelgradigkeine spezifische Dosisempfehlung verfügbar
mit Vorsicht anwenden - begrenzte klinische Daten bei Leberfunktionsstörung
Leberfunktionstests überwachen
Vorsichtig anwenden und auf Nebenwirkungen überwachen.
Statistiken und klinische Daten
Arzneimittelklasse
Pegunigalsidase alfa ist ein PEGyliertes rekombinantes menschliches Alpha-Galactosidase-A-Enzym
Indikation
Langzeit-Enzymersatztherapie für Erwachsene mit bestätigtem Morbus Fabry
Verabreichungsweg
Wird alle 2 Wochen als intravenöse Infusion verabreicht
Jahr der FDA-Zulassung
FDA-Zulassung von Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) am 6. Mai 2022
ELFABRIO ist angezeigt für die langfristige Enzymersatztherapie bei Erwachsenen mit bestätigter Fabry-Krankheit (Alpha-Galactosidase-A-Mangel). Es wird zur Behandlung der Krankheit eingesetzt, indem es die Gb3-Akkumulation in verschiedenen Geweben und Organen reduziert.
Pegunigalsidase Alfa ist eine rekombinante Form der Alpha-Galactosidase A. Nach intravenöser Infusion wird das Enzym durch Mannose-6-Phosphat-Rezeptor-vermittelte Endozytose in die Patientenzellen aufgenommen und zu den Lysosomen transportiert, wo es seine katalytische Aktivität entfaltet, um angesammelte Gb3-Substrate abzubauen.
Als proteinbasiertes Therapeutikum kann ELFABRIO infusionsbedingte Überempfindlichkeitsreaktionen auslösen. Patienten sollten während und nach der Infusion überwacht werden. Bei Patienten, die zuvor mit anderen Enzymersatztherapien behandelt wurden, kann eine Kreuzreaktivität mit Anti-Agalsidase-Antikörpern auftreten. Die Sicherheit und Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten wurde nicht nachgewiesen.
Gegenanzeigen
Zustände und Patientengruppen, bei denen dieses Medikament vermieden oder mit Vorsicht angewendet werden sollte.
Nicht anwenden (1)
Nicht anwenden bei bekannter Überempfindlichkeit gegen diesen Wirkstoff oder einen der Bestandteile.
Vorsicht (1)
Ärztliche Beratung zur Nutzen-Risiko-Abwägung einholen.
Offizielle Fachinformation
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Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
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Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen