Plozasiran

Plozasiran wird zur Behandlung von Hypertriglyceridämie und anderen Stoffwechselstörungen untersucht, die durch erhöhte Serumtriglyceridwerte gekennzeichnet sind. Es kann auch bei Patienten mit kardiovaskulärem Risiko im Zusammenhang mit hohen Triglyceridwerten untersucht werden.

Plozasiran ist ein Small Interfering RNA (siRNA)-Molekül, das mit GalNAc (N-Acetylgalaktosamin) konjugiert ist, was die Verabreichung an Hepatozyten erleichtert. Sobald es sich in den Leberzellen befindet, bindet es an die apoC-III mRNA und baut sie über den RNA-Interferenzmechanismus ab, wodurch die Translation des apoC-III-Proteins verhindert wird. Eine reduzierte apoC-III-Proteinmenge führt zu einer verstärkten Lipoproteinlipase-Aktivität und zu einem erhöhten Abbau von triglyceride-reichen Lipoproteinen aus dem Blutkreislauf.

Als siRNA-Therapie wird Plozasiran als Injektion verabreicht und wirkt durch das gezielte Stummschalten eines bestimmten Gens. Klinische Studien sind im Gange, um Sicherheit, Wirksamkeit und optimale Dosierung zu bestimmen. Patienten sollten auf mögliche Auswirkungen auf die Leber und Veränderungen der Lipidprofile überwacht werden. Das Medikament zielt aufgrund der GalNAc-vermittelten Aufnahme spezifisch auf die hepatische apoC-III-Produktion ab.