Mitolactol
Pombiliti ist eine Enzymersatztherapie zur Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit bei Erwachsenen. Es wirkt, indem es eine rekombinante Form der sauren Alpha-Glucosidase bereitstellt, einem in der Pompe-Krankheit fehlenden Enzym, das hilft, in Muskelzellen angesammeltes Glykogen abzubauen. Dieses Medikament wird über eine intravenöse Infusion verabreicht.
Pombiliti ist eine verschreibungspflichtige Enzymersatztherapie für Erwachsene mit spät beginnender Pompe-Krankheit, die hilft, die Glykogenansammlung in den Muskeln zu verringern.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2667441
- Generikum
- Pombiliti
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Spät beginnende Pompe-Krankheit (Glykogenspeicherkrankheit Typ II) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten. Es wird in Kombination mit einem weiteren Arzneimittel (Miglustat) im Rahmen eines zweiteiligen Behandlungsschemas angewendet.
Pombiliti enthält Cipaglucosidase alfa, ein rekombinantes humanes Enzym der sauren Alpha-Glucosidase (rhGAA). Nach der Infusion wird es von den Zellen aufgenommen und in die Lysosomen transportiert, wo es angesammeltes Glykogen abbaut und so den für die Pompe-Krankheit charakteristischen Enzymmangel ausgleicht.
Die Gabe erfolgt als intravenöse Infusion; eine Prämedikation und eine Überwachung während der Infusionen sind erforderlich. Häufige Nebenwirkungen sind Infusionsreaktionen, Kopfschmerzen und Durchfall. Patientinnen und Patienten sollten auf Überempfindlichkeitsreaktionen beobachtet werden. Aufgrund der spezialisierten Anwendung ist es nur über eingeschränkte Vertriebsprogramme erhältlich.
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