Tofersen
Qalsody (Tofersen) ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie, die für Erwachsene mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) entwickelt wurde, die eine Mutation im Superoxiddismutase-1 (SOD1)-Gen aufweisen. Es ist die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die auf eine genetische Ursache der ALS abzielt und die Produktion von toxischen SOD1-Proteinen reduzieren soll.
Qalsody ist eine Antisense-Oligonukleotid-Therapie für ALS-Patienten mit Mutationen im SOD1-Gen, die darauf ausgelegt ist, die Produktion eines toxischen Proteins zu verringern, das ihre Erkrankung vorantreibt.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2635001
- Generikum
- Qalsody
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
Diese Seite dient nur zu Informationszwecken.
Verwenden Sie diese Informationen nicht zur Selbstdiagnose oder als Ersatz für den Rat eines Arztes. Konsultieren Sie immer eine qualifizierte medizinische Fachkraft, bevor Sie ein Medikament beginnen, absetzen oder wechseln. Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an.
Qalsody ist zur Behandlung von Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) indiziert, die mit einer Mutation im SOD1-Gen assoziiert ist. Es handelt sich dabei um einen spezifischen genetischen Subtyp der ALS, der eine Untergruppe von Patienten betrifft. Vor Beginn der Behandlung ist ein Gentest erforderlich, um die SOD1-Mutation zu bestätigen.
Qalsody ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das an die SOD1-Messenger-RNA (mRNA) bindet, die genetische Vorlage für die Herstellung des SOD1-Proteins. Durch die Bindung an diese mRNA fördert das Arzneimittel deren Abbau und verringert dadurch die Produktion des mutierten SOD1-Proteins, das als toxisch gilt und bei betroffenen Patienten zur Schädigung der Motoneuronen beiträgt.
Qalsody wird mittels intrathekaler Injektion (in den Spinalkanal) verabreicht. Häufige Nebenwirkungen können Schmerzen, Müdigkeit und liquorbezogene Reaktionen umfassen. Eine engmaschige Überwachung des klinischen Ansprechens und möglicher Nebenwirkungen wird empfohlen. Die Behandlung sollte von Neurologen eingeleitet und überwacht werden, die Erfahrung in der Behandlung der ALS haben. Die Wirksamkeit ist spezifisch für Patienten mit bestätigter SOD1-Mutation.
Offizielle Fachinformation
WellAlly kann für verlinkte Ressourcen eine Empfehlungsgebühr erhalten, ohne dass Ihnen zusätzliche Kosten entstehen. Die redaktionellen Inhalte werden niemals von geschäftlichen Beziehungen beeinflusst.
Diese Informationen dienen ausschließlich Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung.
Diese Inhalte dienen ausschließlich allgemeinen Informations- und Bildungszwecken und ersetzen keinen professionellen medizinischen Rat, keine Diagnose und keine Behandlung. Wenden Sie sich bei Fragen zu einer Erkrankung immer an eine qualifizierte medizinische Fachkraft, und ignorieren Sie professionellen medizinischen Rat nicht und schieben Sie ihn nicht auf, weil Sie hier etwas gelesen haben.
Wenn Sie einen medizinischen Notfall vermuten, rufen Sie sofort Ihre örtliche Notrufnummer an oder begeben Sie sich in die nächste Notaufnahme.
Medizinisch geprüft von WellAlly-Redaktionsteam Zuletzt geprüft 26. Juli 2026. · Unsere redaktionelle Richtlinie lesen