Risdiplam
Risdiplam ist ein SMN2-Spleiß-Modifikator zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen neuromuskulären Erkrankung, die durch Mutationen auf Chromosom 5q verursacht wird, die zu einer unzureichenden Produktion des Überlebensmotorneuron (SMN)-Proteins führen. Durch die Modifikation des Spleißens des SMN2-Gens erhöht Risdiplam die Produktion des SMN-Proteins.
Risdiplam ist ein orales Medikament für spinale Muskelatrophie, das die SMN-Proteinproduktion durch Modifizierung des SMN2-Genspleißens erhöht.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- M09AX10
- RxNorm
- 2390935
- Generikum
- Risdiplam
- Wirkstoffklasse
- atc-m09
- Markennamen
- Evrysdi
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Tablette, Lösung
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten, einschließlich Typ 1, 2 und 3 SMA, verursacht durch Chromosom 5q-Mutationen mit biallelischen SMN1-Mutationen.
Risdiplam ist ein kleines Molekül, das das Spleißen der SMN2-prä-mRNA modifiziert, die Einbeziehung von Exon 7 fördert und die Produktion von funktionalem SMN-Protein erhöht, um den SMN1-Mangel auszugleichen.
Wird einmal täglich oral mit Nahrung verabreicht. Erfordert regelmäßige Überwachung der Leberfunktion, hämatologischer Parameter und des Schwangerschaftsstatus. Häufige Nebenwirkungen können Hautausschlag, Durchfall, Übelkeit und Kopfschmerzen umfassen. Nicht empfohlen während der Schwangerschaft; angemessene Empfängnisverhütung während der Behandlung und nach dem Absetzen erforderlich.
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