Valoctocogene Roxaparvovec
Roctavian ist eine Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A. Es funktioniert, indem es eine funktionsfähige Kopie des Faktor-VIII-Gens liefert, um dem Körper zu helfen, seinen eigenen Gerinnungsfaktor zu produzieren, wodurch möglicherweise der Bedarf an regelmäßiger Faktor-VIII-Ersatztherapie reduziert oder eliminiert wird.
Roctavian ist eine einmalige Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A, die es dem Körper ermöglicht, seinen eigenen Gerinnungsfaktor VIII zu produzieren.
Wichtigste Fakten im Überblick
- RxNorm
- 2641616
- Generikum
- Roctavian
- Wirkstoffklasse
- brand-name
- Markennamen
- —
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- —
- Darreichungsformen
- —
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Behandlung der schweren Hämophilie A bei Erwachsenen ohne vorbestehende Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5)
Liefert eine funktionelle Kopie des Faktor-VIII-Gens über einen AAV5-Vektor in Leberzellen und ermöglicht dem Körper, seinen eigenen Gerinnungsfaktor zu produzieren
Wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht; erfordert regelmäßige Überwachung der Leberenzyme; nicht für Patienten mit vorbestehenden AAV5-Antikörpern geeignet; die Nachbeobachtung in klinischen Studien wird fortgesetzt, um die Langzeithaltbarkeit zu bewerten
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