Sapropterin
Sapropterindihydrochlorid ist eine synthetische Form von Tetrahydrobiopterin (BH4), einem essentiellen Cofaktor für das Enzym Phenylalaninhydroxylase (PAH), um Phenylalanin in Tyrosin umzuwandeln. Es wird zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) eingesetzt, indem es hilft, erhöhte Phenylalaninspiegel bei Patienten zu senken, die auf die Behandlung ansprechen.
Sapropterin ist eine BH4-Ersatztherapie, die zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) eingesetzt wird, indem sie den enzymatischen Abbau von Phenylalanin ermöglicht.
Wichtigste Fakten im Überblick
- ATC
- A16AX07
- RxNorm
- 753340
- Generikum
- Sapropterin
- Wirkstoffklasse
- atc-a16
- Markennamen
- Javygtor, Zelvysia, Kuvan
- Bezug
- verschreibungspflichtig
- Stillzeit
- unbekannt
- Applikationswege
- oral
- Darreichungsformen
- Tablette, Lösung
- Verfügbar in
- Ultraschall, EU, CN, JP
- Überwachung
- —
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Sapropterin ist angezeigt zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Patienten, die auf eine BH4-Therapie angesprochen haben. Es wird verwendet, um erhöhte Phenylalanin-Blutspiegel zu senken, und kann einigen Patienten helfen, die diätetischen Phenylalanin-Einschränkungen zu reduzieren.
Sapropterin wirkt als synthetischer Ersatz für Tetrahydrobiopterin (BH4), den natürlichen Kofaktor, der von der Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) benötigt wird, um Phenylalanin in Tyrosin umzuwandeln. Bei PKU-Patienten mit verbleibender PAH-Aktivität kann eine BH4-Supplementierung das Enzym aktivieren und seine Fähigkeit wiederherstellen, Phenylalanin abzubauen und die toxische Anreicherung zu reduzieren.
Nicht alle PKU-Patienten sprechen auf Sapropterin an; das Ansprechen hängt von spezifischen Mutationen im PAH-Gen ab. Die Behandlung erfordert eine sorgfältige Überwachung der Phenylalanin-Blutspiegel. Patienten sollten weiterhin die diätetischen Einschränkungen befolgen, wie von ihrem Arzt verordnet. Nebenwirkungen können Kopfschmerzen, Rhinorrhoe und Pharyngitis umfassen.
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